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Lancet:种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良

治疗前,所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中,接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR(范围0.8-1.0)。

2025-03-02

Nat Commun:识别出种能加速机体衰老的“炎性基因”,有望帮助开发新型抗衰老疗法

本文研究结果表明,靶向作用外异蛋白A2受体或许代表了一种非常有前途的药物性策略,其或能减缓机体衰老相关表型的发展。

2025-03-14

JAMA Ophthalmol:新研究表明种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变

lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善,并证明了长期安全性。

2025-01-29

Science:新研究鉴定出组让有益细菌植物乳杆菌在宿主肠道中成功定植的基因

这些作者开发了一种技术,使他们能够实时观察植物乳杆菌(Lactiplantibacillus plantarum)的单个细胞在果蝇肠道内的壁龛(niche)定植。

2025-01-05

Science:新研究揭示细菌的跳跃基因控制近三分之染色体的端粒

研究人员发现了一个靶向端粒的转座子亚家族,该亚家族与通常被细菌用于防御病毒的CRISPR系统协同作用,以靶向并插入染色体末端。

2025-03-21

有潜力终生只需用药次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

HGT:科学家开发出种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

2025-04-17

乔治·丘奇团队利用多重基因编辑,创造出猛犸象样的长毛鼠,计划2028年复活猛犸象

猛犸象,是陆地上生存过的最大的哺乳动物,其中体型最大的草原猛犸象体重可达 12 吨,是其现存近亲亚洲象的 3 倍。

2025-03-06

Nature:基因的“偏心”选择!研究揭示为何携带致病基因的人有时无症状

这项研究指出,在某些情况下,细胞似乎会“偏心”,更喜欢使用父母一方的基因拷贝,而让另一方的拷贝失活。

2025-01-07