Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
Nat Commun：识别出一种能加速机体衰老的“炎性基因”，有望帮助开发新型抗衰老疗法
本文研究结果表明，靶向作用外异蛋白A2受体或许代表了一种非常有前途的药物性策略，其或能减缓机体衰老相关表型的发展。
2025-03-14
Science：新研究揭示细菌的跳跃基因控制近三分之一染色体的端粒
研究人员发现了一个靶向端粒的转座子亚家族，该亚家族与通常被细菌用于防御病毒的CRISPR系统协同作用，以靶向并插入染色体末端。
2025-03-21
Nature：基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术，其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
2025-04-17
Nature Medicine；基因“快递”与“迷你”补丁——一场对抗杜氏肌营养不良症的里程碑式探索
这束在1b期试验中被点亮的星光，虽然未能在3期试验中照亮整个夜空，但它已然为我们指明了前路的方向，留下了探索星辰大海的珍贵航图。而这，正是科学最伟大的力量所在。
2025-07-03
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
乔治·丘奇团队利用多重基因编辑，创造出猛犸象一样的长毛鼠，计划2028年复活猛犸象
猛犸象，是陆地上生存过的最大的哺乳动物，其中体型最大的草原猛犸象体重可达 12 吨，是其现存近亲亚洲象的 3 倍。
2025-03-06