中国博后一作Nature论文：揭开Cas9的新功能——感知crRNA丰度，守护免疫基因深度
这一发现不仅修正了对 Cas9 功能的传统理解，也确立了“游离态” apoCas9 在调节 CRISPR 免疫记忆形成中的核心地位，在CRISPR适应性这块，填补了重要空白。
2025-09-07
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
Science：AI的“矛”与生物安全的“盾”——对基因合成筛选体系的首次大规模红队演习
长远来看，随着AI技术的飞速发展，我们终将迎来一个AI能够设计出与自然界中任何已知蛋白质都毫无序列相似性的全新功能分子的时代。到那时，单纯依赖序列筛选的“防火墙”将彻底失效。
2025-10-07
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nat Commun：猎杀人类亨廷顿病的“基因剪刀”！科学家发现潜在治疗新靶点
来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制，并为未来的治疗提供了新的方向。
2025-05-25
Cell：利用人工智能设计的DNA片段首次控制健康哺乳动物细胞中的基因
这项研究可能会为基因疗法开发人员带来新的方法，只在需要调整的细胞或组织中增强或抑制基因的活性。它还为微调患者体内基因的新策略铺平了道路，使治疗更有效并减少副作用。
2025-05-24