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研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法

该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。

2024-08-19

近日，GEN杂志报道了2023年最畅销细胞和基因疗法Top10榜单。

2024-05-15

本文研究结果表明，大脑皮层的体内组织或能反映到其细胞组成的空间变异性上。

2024-12-13

研究者们选用了新一代药物塞来昔布进行实验，轻松达到了击退CX3CR1+TAMs、挽救CD8+T细胞以增敏HCC免疫治疗的目标，这无疑为研究成果的后续转化铺平了道路。

2024-08-30

开发出一种基于纳米技术的创新性平台，能够利用衰老细胞的脂褐素（Lipofuscin）特性实现精准靶向。

2025-01-01

这项研究通过分析 T 细胞急性淋巴细胞白血病的多组学数据，确定了15种亚型，并揭示了非编码区域基因组改变和增强子失调机制在疾病发展中的关键作用。

2024-09-07

该工具结合了Flp重组酶技术和多光谱荧光标记技术，通过对细胞进行精确的基因操控和标记，实现了突变细胞与野生型细胞在同一微环境中的共存和分析。

2024-12-31

TIGR系统的发现不仅扩展了基因编辑工具箱，还为未来的研究和治疗提供了新的可能性。

2025-03-26

本研究开发了一种新的遗传心肌细胞EV标记方法，并通过概念验证，揭示了新生儿心脏中EV生物学的新思路，证明心肌细胞衍生的EV主要通过I型tnt转移到邻近的心肌细胞。

2024-09-26

本研究发现了一个调控Th1分化的全新代谢检查点，并揭示了2型糖尿病患者病毒感染预后不良的新机制。

2024-11-16