Albrioza获全球首个监管批准:显著改善临床功能下降,降低死亡风险!
Albrioza是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。
2022-06-15
乙肝功能性治愈希望!反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床:有效降低乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA水平!
在慢性乙型肝炎(CHB)患者中,bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平,约30%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限(LLOQ)。
2022-06-29
Theranostics: HDAC抑制剂可能用于恢复糖尿病内皮祖细胞和其他干细胞的功能
心血管疾病(CVD)导致糖尿病患者更高的死亡率和致残率,并造成巨大的健康和经济负担。在过去的几十年里,越来越多的临床前证据表明,骨髓来源的内皮祖细胞参与了新生血管和缺血心肌的保护和修复。
2022-06-16
Immunity:科学家发现开启杀灭癌细胞的T细胞功能的新型分子机制
来自芝加哥大学等机构的科学家们通过研究深入揭示了机体抗癌免疫反应过程的一个关键步骤,即T细胞的启动(T cell priming)。
2022-05-31
Cell:陈玲玲全面综述circRNA的表征、功能及应用
该论文系统梳理了针对环形RNA研究的生物学技术手段,总结了其以非编码RNA形式参与调控细胞内基因表达和通过编码功能性小肽调控相关生物学过程的最新研究成果,并展望了环形RNA在生物医学领域的应用前景。
2022-05-20
Nat Genet:科学家识别出参与胎儿血红蛋白功能沉默的新型因子
来自费城儿童医院等机构的科学家们通过研究利用CRISPR-Cas9进行了一项遗传筛查,识别出了两个NFI转录因子家族成员:NFIA和NFIX,其或能作为HBG1和HBG2的抑制子。
2022-05-31