Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较,研究人员发现,脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响,不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
渐冻症治疗新希望!士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
2025-01-25
DLL3 ADC峰回路转,SCLC治疗突破有望
DLL3是小细胞肺癌(SCLC)极具潜力的治疗靶点,赛道进展一直备受瞩目,只是其药物研发颇为不顺,沉寂多年。随着越来越多的DLL3产品显露治疗实力,这个赛道也将聚集更多的实力玩家。
2024-11-06
B7H3靶向药物改写晚期实体瘤治疗困局
全球首个B7H3靶向抗体偶联药物YL201,在312名经多线治疗失败的晚期实体瘤患者中,竟让63.9%的小细胞肺癌、48.6%的鼻咽癌患者肿瘤显著缩小!
2025-03-16