用生命“赌”病因，全基因组测序是否能终结求医苦旅？
世界上有近7000种罕见病，约80%罕见病是源于基因缺陷导致的遗传病。但由于人类基因组含有约30亿对碱基对，造成由基因缺陷导致的罕见病不仅种类繁多，还很少见，大部分医生们很难有相关诊断经验，导致罕见病人的诊断之路充满迷雾般的坎坷。有数据显示，全球每个罕见病患者平均看过8个医生、有过3次误诊经历、平均确诊时间长达7年多。
Cell：一种激活CaMKII的基因疗法可保护视网膜神经节细胞，阻止青光眼引起的视力下降
2021年7月23日讯/生物谷BIOON/---青光眼是造成视觉障碍和失明的主要原因。在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员发现在一种青光眼小鼠模型中，一种基因疗法能保护视神经细胞并保存视力。这一发现为开发针对青光眼的神经保护疗法提供了一条道路。相关研究结果于2021年7月22日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Preservat
【本周五早鸟截止】IGC全阵容议程首发，全球顶尖专家齐聚金秋首都，共探免疫基因治疗新未来！
作为免疫基因及细胞治疗领域年度品牌盛会，IGC 2021第五届中国国际免疫基因及细胞治疗论坛，将于9月1-2日于北京盛大开幕。 中国科学院院士、临床肿瘤学家宋尔卫教授，美国基因与细胞治疗学会顾问委员会前主席Mark A. Kay教授，全球基因治疗领域的领导者之一高光坪教授，国际著名肿瘤免疫学家傅阳心教授、中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长
抗移植新药！Incyte/诺华JAK抑制剂Jakavi/Jakafi治疗类固醇难治慢性移植物抗宿主病(GvHD)疗效显著!
Jakavi/Jakafi是一种口服JAK1/2抑制剂，已获批多个治疗适应症。
中山眼科中心袁进团队研发光固化生物粘合水凝胶实现无缝线角膜移植
传统角膜移植手术中角膜植片通过显微缝线固定，但是术后存在缝线相关散光、新生血管、缝线感染和植片排斥等诸多潜在并发症，影响角膜移植手术远期疗效。无缝线固定技术一直是研究的热点，目前常用的组织粘合剂氰基丙烯酸酯和纤维蛋白胶，前者具有一定毒性、缺乏透明度和柔韧性以及快速聚合过程存在产热效应，而低粘附强度是纤维蛋白粘合剂不可避免的缺点。中山眼科中心为唯一单位，袁进教
全球第一个全口服药物fexinidazole获美国FDA批准：只需服药10天，来自赛诺菲/DNDi!
fexinidazole是第一个治疗人类非洲锥虫病（HAT或昏睡病）的全口服制剂。
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)新药！美国FDA批准首款ROCK2抑制剂Rezurock，烨辉医药引进中国!
Rezurock(belumosudil)有潜力成为cGVHD治疗模式的基石疗法。在中国，烨辉医药已启动临床试验。
Nature Medicine：粪菌移植显著改善治疗后的胰岛素敏感性
近日，国际顶级学术期刊自然·医学（Nature Medicine，影响因子：53.440，全球SCI期刊排名18）在线发表集美大学海洋食品与生物工程学院张正骁副教授的研究论文“Fiber fermentability differentially modulates responses to oral encapsulated fec
两名虚弱的患者，粪便移植治疗其他疾病时，还迅速治愈了新冠肺炎
众所周知，被称为人类“第二大脑”的肠道微生物组（菌群）与各种人类疾病如如癌症、心血管疾病、2型糖尿病、肥胖症和高血压，以及老年痴呆症和精神类疾病等密切相关。因为肠道菌群直接影响肠道中引发疾病的促炎反应和对抗疾病的抗炎反应间的平衡。健康的肠道生态系统一定是平衡且互惠互利的状态；反之，则会表现出各种健康问题。如今已经非常成熟的粪便移植（F