Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
通过重构宫颈癌供血系统，法米替尼“一箭双雕”，既直接抗癌又协同增效免疫治疗
总的来说，由于对三种重要促血管生成受体酪氨酸激酶的强效抑制作用，让法米替尼不仅有直接抗肿瘤能力，还通过重塑肿瘤血管系统和免疫微环境，增强了免疫检查点抑制剂卡瑞利珠单抗的抗癌效果。
2025-10-16
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
JAMA子刊：7万余人韩国队列分析显示，乳腺癌幸存者患阿尔茨海默病风险低8%，或与特定癌症疗法有关
一项大规模队列研究结果给出了一个令人惊讶的发现，乳腺癌幸存者，患阿尔茨海默病（AD）的风险反而是降低的。
2025-07-06
Mol Cell：STING蛋白或能帮助修复细胞中溶酶体的功能，有望帮助开发神经退行性疾病新疗法
本文研究揭示了STING蛋白在溶酶体功能障碍中的双重作用，一方面STING能通过引发炎症反应来应对溶酶体的损伤，另一方面，其还能激活溶酶体的修复和再生机制。
2025-04-23
Cancer Res：科学家有望开发出增强人类侵袭性黑色素瘤疗法功效的新方法
本文研究不仅揭示了亚硝基化在NRAS突变型黑色素瘤中的重要作用，还为开发新的治疗策略提供了有力的证据。
2025-05-04
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
NEJM：临床试验表明胰岛细胞疗法zimislecel成功恢复了1型糖尿病患者的胰岛素分泌功能，并终止了严重的低血糖症状
研究人员指出，单次zimislecel输注可恢复生理性胰岛功能并显著改善血糖控制，这提示着其可能成为替代终身胰岛素治疗和依赖供者的移植手术的可扩展细胞疗法。
2025-07-02