FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
吉利德HIV预防疗法第2项III期研究成功
这是lenacapavir告捷的第2项关键性III期试验，证明了该药物作为PrEP用于研究性预防艾滋病的卓越疗效。2024年6月，PURPOSE 1试验也因达到关键疗效终点而提前取消盲法。
Cancer Res：KRAS抑制剂和维奈托克组合性疗法有望改善胰腺癌患者的治疗疗效！
本文研究结果为未来在临床试验中利用维奈托克和KRASG12D抑制剂组合性疗法对胰腺癌患者进行治疗提供了一定的基础和理论依据。
谭蔚泓院士团队开发基于mRNA-LNP的体内原位CAR-M细胞疗法，增强癌症免疫治疗
该研究开发了一种mRNA-LNP递送系统，用于体内靶向定制CAR-M的腹腔编程，并进一步加深了对CAR-M疗法治疗实体瘤的调控和反馈机制的理解.
Mol Cancer：科学家利用细胞系模型揭示了黑色素瘤对疗法耐药的新机制
这项研究为后期科学家们基于调节多胺代谢开发新型抗癌疗法开辟了一扇大门，这种疗法或能用于治疗因频繁出现耐药而难以治愈的人类黑色素瘤。
Nat Med：抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者
复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%，而这项新的研究中，50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。
Nature：科学家利用空间蛋白质组学技术开发出治疗人类中毒性表皮坏死的新疗法
本文研究揭示了JAK/STAT和干扰素信号通路或能作为驱动中毒性表皮坏死发生的关键致病性驱动因素，并阐明了靶向性JAK抑制剂作为一种新型治疗性手段的巨大潜力。
Reprod Sci：靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展
本研究结果表明，Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色，这意味着，Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌，并减缓癌症的进展。
Nat Genet：通过表观遗传疗法激发转座子新抗原，推进癌症免疫治疗
研究团队以胶质细胞瘤为模型，成功证明了表观遗传疗法激活转座子，从而产生更多转座子新抗原的可能性，为将来表观遗传疗法和免疫疗法的联合治疗提供了理论基础。