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新型基因编辑疗法有望通治多种遗传病!

研究开发出了一种名为 PERT 的新型基因编辑策略,其有望用“一种疗法”治疗多种不同的遗传病。

2025-11-21

Cell:北京大学魏文胜团队开发新一代RNA编辑平台——LEAPER 3.0,实现精准、安全的基因修复

该研究推出了新一代RNA编辑平台——LEAPER 3.0,它通过引入AlphaFold 3结构预测技术,为ADAR酶与引导RNA的相互作用绘制了高精度“地图”,从而实现了理性设计。

2026-06-15

Nature连发4篇论文,揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用

该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用,揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。

2025-11-18

Science:迈向“一劳永逸”的免疫疗法——基因编辑干细胞衍生的B细胞工厂,可持续生产广谱抗病毒抗体

该研究介绍了一种利用少量造血干细胞和祖细胞(HSPCs)的替代基因编辑方法,以实现抗体或载货蛋白的长期、高水平表达。

2026-04-19

Immunity:张毅团队发现,IL-4可帮助衰老的造血系统“返老还童”

该研究表明,在多能祖细胞(MPP)中激活 IL-4-FLT3-STAT6 信号轴可恢复炎症和衰老状态下的淋巴细胞生成。

2026-06-06

西湖大学×北京大学合作Nature子刊:AI从头设计蛋白,实现线粒体基因精准编辑

这项研究开发了一种通用的且由计算引导的超精准碱基编辑方法,为单碱基突变的机制研究和治疗性修正提供了一个有前景的平台。

2025-11-20

ACS Nano:为免疫系统“工厂”精准空投升级图纸:青岛大学李景虹等团队开发新型递送系统可体内高效构建CAR-T细胞,强力攻击肿瘤

该研究以β-羟基硫醚为分子骨架,构建结构多元化的可电离脂质组合文库,批量合成300种不同结构脂质,并借助荧光素酶报告基因实验,在体外与体内体系中系统筛选评估其mRNA递送能力。

2026-05-23

PNAS:耐药菌的“隐形开关”,北京大学王辉 团队发现靶向TadA-RNA编辑轴或可遏制高风险CRKP克隆的流行

该研究发现确立了TadA驱动的A-to-I编辑作为一个可选择的、转录后调控层级,能够重塑细菌代谢并促进高风险CRKP谱系的成功,凸显了这一轴作为治疗干预潜在靶点的重要性。

2026-06-24

Nature子刊:启动子编辑,实现对转基因表达的精准调控

在合成生物学迅速发展的背景下,精准调控基因表达的能力一直是人们最为渴望攻克的难题。该研究推出了一个名为 DIAL的新框架,能够实现对转基因表达前所未有的精准调控。

2025-10-19