Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
分子胶新药KPG-818治疗系统性红斑狼疮IIb期临床获CDE批准
近日，康朴生物医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准KPG-818胶囊开展用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）中重度皮损的IIb期临床试验。
2025-05-05
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Med：郝峻巍/周脉耕团队全面评估中国及其各省的神经系统疾病负担
神经系统疾病给公共卫生带来了日益沉重的负担，这主要是由于人口老龄化所致。这些研究结果可为确定优先事项和制定有针对性的策略以优化神经学服务的提供提供信息。
2025-05-07
世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人，来自中国，目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术，采用了异位辅助肝移植方案，将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内，而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03
Adv Sci：崔文国/杨莹/杨克团队开发首款基于中药当归活性成分的动脉粥样硬化靶向纳米递送系统
该研究成功开发了全球首款基于传统中药成分的动脉粥样硬化靶向纳米递送系统——ALD@EM，克服了 decursin 等天然成分的应用瓶颈。
2025-05-15
Science：新研究揭示III型CRISPR-Cas系统中的CARF效应蛋白Cat1通过降解代谢物NAD+抵御病毒感染
在这项新的研究中，研究人员希望尝试找出更多的 CARF 效应蛋白。他们利用强大的结构同源性搜索工具 Foldseek 找到了 Cat1。
2025-05-19
沛嘉HighLife经房间隔二尖瓣置换（TSMVR）系统中国临床实现突破 全国多中心单月完成七例植入
沛嘉医疗有限公司（股票代码：9996.HK） 今日宣布，其创新的沛嘉HighLife TSMVR系统（"沛嘉HighLife"）在中国注册临床试验中取得突破性进展，2025年4月单月完成七例应用。
2025-05-06