可爱龙团队将Cas9及其祖先转变为RNA编辑器
该研究对 Cas9 的祖先 IscB 以及 Cas9 自身进行了工程化改造，删除了其 TID/PID 结构域，将它们从原本的 RNA 引导的 DNA 编辑器转换为 RNA 引导的 RNA 编辑器。
2025-08-19
Cell：先导编辑+AI，全面解析ATM基因所有点突变的功能
该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变（SNV）进行了全面功能评估，并开发了一种深度学习模型——DeepATM。
2025-07-16
Nature Biotechnology：周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器，单次给药即可高效、长效降血脂
该研究通过对表观编辑工具的元件与结构进行系统性优化，开发出效率显著提升的新型编辑器。
2025-10-03
Nature子刊：高彩霞团队开发反向先导编辑系统，在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明，Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统，拓宽了基因组编辑范围，显著提高了编辑效率，并在精准度和安全性方面展示了显著优势，有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
Cell重磅：AI从头设计生成小型结合蛋白，大幅提高先导编辑效率
在这项最新研究中，研究团队利用 RFdiffusion 来抑制错配修复（MMR）通路，从而提高先导编辑（PE）效率。
2025-08-07
新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验，修复患者免疫细胞功能
与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比，先导编辑的用途更广泛且更具可预测性，能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。
2025-05-22
Nature Materials：程强/魏妥团队开发新型LNP，将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼，实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
2025-09-03
