刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
2023-04-20
Nature子刊：刘涛团队开发基于RNA编辑的密码子扩展，用于内源蛋白质标记
该研究扩展了内源蛋白标记方法，提供了一个广泛适用的平台，可以在活细胞中标记内源蛋白质，以研究其定位和功能。
2024-02-05
杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
这两种不依赖脱氨酶（deaminase-free，DAF）的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑，在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。
2024-01-09
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
Nature子刊：伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术
近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度，提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。
2024-03-08
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
2024-05-14
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30