Science:迈向“一劳永逸”的免疫疗法——基因编辑干细胞衍生的B细胞工厂,可持续生产广谱抗病毒抗体
该研究介绍了一种利用少量造血干细胞和祖细胞(HSPCs)的替代基因编辑方法,以实现抗体或载货蛋白的长期、高水平表达。
2026-04-19
内蒙古大学×同济大学合作发表Nature Biotechnology论文:突破牛羊基因编辑育种瓶颈
该研究创新性建立了“孤雄单倍体干细胞(haESC)+类精子表观修饰(spermatid-like)+非整合先导编辑(ePE)”三位一体的单倍体育种策略。
2025-10-09
Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。
2025-09-15
北京大学张君/刘小云发现OTULIN通过编辑TRAF6修饰负向调控信号强度
本研究揭示了OTULIN通过去除TRAF6的线性泛素化修饰来削弱RIG-I依赖性IFN-I信号通路的调控作用,阐明了线性泛素化与去泛素化在抗病毒先天免疫及免疫稳态中维持动态平衡的重要性。
2026-03-23
Mol Cell:给基因编辑工具装上“RNA开关”!天津医科大学张恒团队解析新型TIGR系统,实现用向导RNA编程控制DNA切割
这项工作不仅揭示了TIGR系统在tigRNA生物发生、复合物组装和底物识别方面的多样性特征,也为未来的机制研究和应用(如多重基因组编辑和基于切口酶的工具开发)提供了结构蓝图。
2026-04-13
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其新药临床试验(IND)申请,将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
2026-01-05
Nature:引导编辑技术应用新突破——刘如谦团队利用内源tRNA重编程实现无义突变遗传病的广谱治疗
研究者以具有冗余特征的内源性tRNA为靶点,利用引导编辑系统的广谱编辑能力,将其重编程为sup-tRNA,从而为携带不同类型无义突变的患者群体提供了相对统一的治疗选择。
2025-12-01
Cell:高彩霞团队开发超大片段DNA编辑新方法,实现千碱基到兆碱基级的高效、精准、无痕编辑
该研究开发了新型染色体编辑系统 PCE,在动植物中实现了跨越 kb 到 Mb 级别的多类型染色体精准操纵。
2025-08-06