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诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作

Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本(或有效载荷)添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点,取代突变的致病拷贝。

2022-06-23

双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应

该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。

2022-06-20

Nat Commun:短暂表达腺嘌呤碱基编辑器有望治疗早年衰老综合征

人类基因组中最常见的突变是C>T突变,它导致了所有由点突变导致的遗传病的一半。

2022-06-14

斑马鱼基因编辑技术,助力NSCL/P病因学研究及新的候选基因发现

近年来,斑马鱼基因编辑技术在基因敲除、基因敲入、转基因订制及表观遗传修饰等方面的应用日益广泛,为基因组研究、研发新的癌症治疗方法、攻克遗传性疾病等提供了全新的研究切入点及应用方向。

2022-06-08

Blood:经过四次碱基编辑的CAR-T细胞有望治疗复发或难治性的T-ALL白血病

如果获得批准, 7CAR8有望能成为这些患者的一种有效和拯救生命的疗法。

2022-06-10

Cell:更为紧凑的靶向RNA的基因编辑工具Cas7-11S问世,有望基于此开发出新型RNA基因疗法

在一项新的研究中,他们与东京大学的合作者合作,发现Cas7-11可以缩小到一个更紧凑的版本,使其成为编辑活细胞内RNA的一种更可行的选择。

2022-06-08

Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂

实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。

2022-05-26

科研人员建立蛋白工程化改造新方法和基于Cas12i的基因编辑新工具

MIDAS方法有望在多种CRISPR系统的基因编辑工具化改造中发挥作用。该研究改造的新型Cas12i基因编辑工具在动物模型制备、作物育种、医学核酸检测、基因治疗等领域颇具应用前景。

2022-06-01

Science:有望取代CRISPR-Cas9的新型基因编辑工具问世!揭示IscB-ωRNA在RNA引导下切割DNA机制

CRISPR-Cas9系统利用向导RNA(gRNA)识别靶DNA序列。当发现匹配的DNA序列时,Cas9蛋白会在正确的位置切割靶DNA,然后就有可能在DNA水平上进行外科手术来修复遗传疾病。

2022-05-30