JIMD：如何治疗罕见致命性儿童疾病
近日，埃克塞特大学的科学家们已经找到了一种 “拯救” 细胞基因突变的方法，从而为可能的针对罕见儿童致命性疾病（如线粒体疾病）的新疗法铺平了道路。
2020年“儿童临床试验认知与洞察研究”显示，药物的潜在风险和收益或是试验开展的决定因素
12月8日，受精鼎医药委托，临床研究参与信息和研究中心（CISCRP）于2020年在美国500名家长和儿童人群中开展了一项调查研究。研究报告就家庭选择参与临床研究的动因以及如何设计出能更好满足家长及孩子需求的临床试验给出了重要观点解读。
Blood Advances：生物标志物预测儿童感染新冠肺炎后血管损伤症状
费城儿童医院（CHOP）的研究人员发现，感染SARS-CoV-2的儿童体内与血管损伤相关的生物标记物水平升高，即使这些儿童的COVID-19症状很小或没有症状。他们还发现，很大一部分SARS-CoV-2感染儿童符合血栓性微血管病（TMA）的临床和诊断标准。 TMA是一种涉及小血管凝结的综合症，已被确定为成年人中COVID-19严重表现的潜在原因。
全球首个用于治疗系统性红斑狼疮的靶向生物制剂贝利尤单抗获批儿童适应症，惠及五岁及以上患儿
葛兰素史克（GSK）今日宣布，倍力腾（通用名称：注射用贝利尤单抗）获得国家药品监督管理局（NMPA）关于扩大适应症人群至5岁患者批准，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）5 岁及以上患者。此次儿童适应症的获批，使贝利尤单抗成为我国首个且唯一一个覆盖儿童及成人SLE治疗的生物制剂。
BMJ 子刊：儿童特殊的免疫系统以及血管降低其患COVID-19的重症风险
一项新的综述显示，与成年人免疫系统的差异和更好的血管健康水平是保护儿童免受严重COVID-19侵害的因素之一。
利用多能性干细胞再生皮肤并揭示一些儿童中的DNA缺陷如何导致鳞状细胞癌
2020年11月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国辛辛那提儿童医院医学中心等研究机构的研究人员利用新的干细胞技术再生和研究活的患者特异性皮肤，从而使得他们能够精确地近距离观察遗传性DNA缺陷如何导致患有范可尼贫血（Fanconi anemia, FA）的儿童和年轻人出现皮肤损伤和致命的鳞状细胞癌。相关研究结果于2020年11月23日
JCI：研究揭示为什么儿童能够免受新冠疫情感染
范德比尔特大学医学中心（VUMC）的研究人员及其同事已经确定了一个关键因素，揭示了为什么COVID-19似乎优先感染成年人和老年人，年幼的孩子反而容易幸免。