Nat Immunol | 郭安源/甘璐开发提高免疫检查点阻断疗效的药物预测方法
免疫疗法，特别是免疫检查点阻断(ICB)，旨在激活和调动免疫系统来根除恶性细胞，并在各种恶性肿瘤中取得了令人印象深刻的临床成功。
2024-03-20
口服富勒烯是一种使用安全、易于应用、具有临床前景的帕金森治疗候选药物
帕金森病(PD)是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，它是由黑质多巴胺能神经元变性导致纹状体多巴胺(DA)缺失引起的。越来越多的研究支持神经炎症在PD的进展中起主要作用。
2023-12-06
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾，提高mRNA药物稳定性
该研究提供了一种可推广的方法，将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部，并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。
2024-03-26
《神经病学》：服用他汀类药物与APOE ε4携带者患阿尔茨海默病风险下降40%有关！
这项研究的结果表明，他汀类药物可能与携带APOE ε4的个体发生AD风险较低有关，也与整体认知功能下降和情景记忆功能下降减缓有关。
2024-03-26
J Control Release：携带siRNA的新型纳米药物有望治疗HIV感染
研究开发出一种新型纳米药物，这种药物含有称为小干扰 RNA的遗传物质，以便可以利用基因疗法对抗人类免疫缺陷病毒（HIV）。
2024-02-23
Nat Aging：抗衰老药物雷帕霉素或能通过内溶酶体来改善机体的免疫功能
研究人员发现，S6K活性的改变或会影响机体的内溶酶体功能，其会在细胞中分解物质，并在调节多种细胞过程中扮演关键角色，比如炎性反应等。
2024-03-06
Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
2024-03-09