Science：利用协作性的分子组件构建出执行复杂信号处理的合成基因电路
2019年4月20日讯/生物谷BIOON/---活细胞内的精细分子网络使得它们能够感知和处理来自环境的许多信号，以执行所需的细胞功能。合成生物学家已能够重建和模拟这种细胞信号处理的更简单形式。但是，如今，在一项新的研究中，来自美国莱斯大学、波士顿大学、布兰迪斯大学、麻省理工学院、哈佛大学和布罗德研究所的研究人员发现一种由自组装分子和预测建模驱动的新工具箱将允许科学家们构建在真核生物（包括人类细胞）
首创PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)获突破性药物资格
2019年4月21日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor突破性药物资格（BTD），用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者。BTD是FDA在2012年创建
研究揭示骨关节炎基因治疗的关键分子靶标
骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组合作，首次揭示表观调节蛋白CBX4具有稳定人间充质干细胞核仁异
中国学者发现“去衰老”因子，关节炎基因治疗有望突破
细胞衰老和干细胞耗竭作为机体衰老的重要标志，是驱动老年疾病发生发展的重要因素。骨关节炎是一种常见的衰老相关疾病，其发病率随年龄增长而逐渐增加。伴随着衰老，关节内的多种细胞，如软骨细胞、滑膜细胞、间充质干细胞均发生细胞衰老及功能退化。其中，间充质干细胞的衰老被认为是骨关节炎发病的重要诱因之一。因此，研究干细胞衰老的机制并寻找应对策略对于骨关节炎的治疗具有重大意义。2019年4月1日，中科院生物物理所
mBio：新研究揭示急性迟缓性脊髓炎的发病机制
2019年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --急性弛缓性脊髓炎（AFM）包括由脊髓灰质炎病毒或非脊髓灰质炎肠道病毒引起的导致突然肌肉麻痹的病症。脊髓灰质炎病毒曾经是AFM的主要原因，但现在几乎没有病例，因为脊髓灰质炎在世界范围内几乎被根除。然而，没有疫苗可以预防非脊髓灰质炎AFM，而且目前尚无特效治疗方法可以治愈这种情况。根据最近发表在《mBio》杂志上的一项研究，有证据表明早期强化物理治疗可
首款针对特定炎症性关节炎疗法获FDA批准
3月29日，美国FDA宣布，批准UCB开发的Cimzia（certolizumab pegol）注射液用于治疗非放射性中轴性脊柱关节炎（nr-axSpA）成人患者。这是一种特定形式的炎症性关节炎。值得注意的是，这是FDA首次批准治疗nr-axSpA的疗法。Nr-axSpA是一类免疫介导的炎症性关节液，它导致脊柱或骨盆出现炎症。 Nr-axSpA患者的X光成像并不能发现可以察觉的损伤，因
吉利德filgotinib在多个类风湿性关节炎（RA）患者群体中具有良好的安全性
2019年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德（Gilead）与合作伙伴Galapagos近日公布了抗炎药filgotinib治疗类风湿性关节炎（RA）的4项临床研究的中期安全性数据。这些数据包括正在进行的III期FINCH 1、2、3研究的24周安全结果，以及来自IIb期DARWIN 3长期扩展研究更新的156周安全数据。来自FINCH 1、2、3研究的24周安全数据汇总
刘光慧研究组在骨关节炎基因治疗领域取得重要进展
骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组合作，首次揭示表观调节蛋白CBX4具有稳定人间充质干细胞核仁异
中国制定单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南
由专家历时一年半、多次修改制定的《单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南》24日在《中华心血管病》杂志发表，标志着心血管疾病诊疗向精准化、个体化方向迈出坚实一步。《指南》由中华医学会心血管病学分会精准心血管病学学组、中国医疗保健国际交流促进会精准心血管病分会组织专家制定。单基因遗传性心血管疾病是指由单基因突变导致并符合孟德尔遗传规律的心血管疾病，数量达百余种。很多这类疾病临床表现高危，导致
吉利德filgotinib在甲氨蝶呤经治类风湿性关节炎(RA)群体中表现出强劲疗效
2019年03月30日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德（Gilead）与合作伙伴Galapagos近日公布了抗炎药filgotinib治疗类风湿性关节炎（RA）的III期临床研究FINCH 1的24周数据。结果显示，在甲氨蝶呤（MTX）治疗应答不足的患者中，当联合稳定剂量MTX背景疗法治疗时，与安慰剂相比，filgotinib表现出显著疗效。FINCH 1是一项随机、双盲、安慰剂和