Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具，在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时，还会在脱靶位点进行切割
2022-12-31
Redox Biology: SRT1720作为SIRT1激活剂缓解百草枯诱导的帕金森病模型
帕金森病(PD)是最常见的运动障碍，是第二大常见的中枢神经系统退行性疾病，困扰着1-2%的65岁以上人群。
2022-12-26
Dev Cell：在体外利用人类诱导性多能干细胞重建肾上腺
在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学兽医学院的研究人员诱导培养皿中培养的人类诱导性多能干细胞（iPS细胞）进行分裂、成熟，并承担了人类胎儿肾上腺的一些功能。
2022-11-29
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
2022-12-12
Nature子刊：哺乳动物细胞高通量基因编辑平台构建及碱基编辑AI预测模型方面获进展
碱基编辑器（Base Editor，BEs）能够有效修改基因组的特定碱基，为纠正人类已知的致病性单核苷酸变异（Single nucleotide variations，SNVs）带来了希望。
2022-12-05
Sci Transl Med：科学家在实验室培育出一种用于研究人类胃食管癌的新型类器官模型
来自南加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究利用人类组织开发了一种在实验室生长的三维类器官模型，其或能用来帮助深入理解GEJ处癌症发生的早期阶段及其过程，GEJ，即消化系统的食物管与胃的连接处。
2022-12-08
Science子刊：潘永诚/金鹏/唐北沙建立神经元核内包涵体病首个转基因小鼠模型
该研究通过建立NIID患者来源的hNPCs细胞模型和全身性转基因小鼠模型，发现GGC重复异常扩展的NOTCH2NLC基因编码产生多种毒性蛋白
2022-12-01
新型靶向PIM1和FGFR1激酶的双重抑制剂抑制结直肠癌体外生长和体内患者来源的异种移植瘤
结直肠癌(CRC)是全球第二大癌症死亡原因。在中国，结直肠癌的发病率一直在上升，这在西方国家很常见。
2022-11-30
Nature子刊：陆路团队合作开发基于人工智能技术的抗体研究模型
该研究首次提出了一个深度“抗体-抗原”交互算法模型（a deep Ab-Ag interaction algorithm，简称DeepAAI）。DeepAAI有别于经典的序列比对的方法，而是通过深度学
2022-11-14