Cell子刊：白晓春/高学飞团队开发人软骨类器官高通量药物筛选系统，鉴定软骨再生新靶点
该研究工作表明，靶向α2-AR或SLPI是软骨再生的有效策略；α-AR抑制剂酚妥拉明是一种有前景并且易于临床转化的软骨损伤治疗手段。
2024-10-05
Science子刊：发现治疗纤维化疾病的新靶点！抑制MERTK有望逆转肝脏、肾脏和肺部纤维化
韦斯特米德医学研究所的Ziyan Pan博士及其同事们发现了纤维化的新线索，以及这种破坏性疾病是如何在以普遍纤维化瘢痕为特征的器官中通过正反馈循环得以维持的。
2024-09-25
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查，揭示潜在的疫苗开发靶点
为了阻止梅毒的传播，研究者收集了迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查，并将遗传数据与提供样本的病人的临床信息联系起来。
2024-09-29
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑！杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
礼来押注新型肥胖药物RNA靶点
HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的精准RNA引导的调节基因组靶向疗法，该公司正在探索以暗基因组（dark genome）中的长链非编码RNA（lncRNA）作为药物靶点。
2024-09-05
陈志坚获拉斯克奖，成为继屠呦呦、卢煜明之后又一位华人获奖者，解开了DNA刺激免疫和炎症反应之谜
拉斯克奖是美国最具声望的生物医学奖项，也是医学界仅次于诺贝尔奖的一项顶级大奖，该奖项创立于1946年，旨在表彰医学领域作出突出贡献的科学家、医生和公共服务人员。
2024-09-20
Nature子刊：龙尔平等合作建立人类肺组织单细胞多组学图谱定位肺癌遗传易感靶点
人类肺组织单细胞多组学图谱具有广阔的应用前景，与蛋白组和微生物组图谱联合，揭示不同组学层次间的互作机制，并拓展至慢性阻塞性肺疾病（慢阻肺病）等重大呼吸疾病，解析不同病程和表型间的分子机制。
2024-09-16