伟哥不仅“助性”，还能救命？！Cell：西地那非展现治疗线粒体疾病Leigh综合征的巨大潜力
通过患者干细胞筛选发现西地那非能纠正线粒体异常、改善神经发育，延长疾病模型动物寿命，并在六例Leigh综合征患者中观察到运动与代谢功能的改善。
2026-03-17
Nat Med：临床试验表明口腔癌药物阿贝西利有望对抗侵袭性脑肿瘤
该试验是首个根据突变检测结果招募患者的全国性研究，并表示这项研究表明，为脑膜瘤患者开展基因组学驱动的试验是可行的，并且靶向治疗可能会改善具有特定基因突变患者的预后。
2026-01-26
清华大学生命学院米达与中国医学科学院北京协和医院朱兰团队合作揭示人类大脑抑制性神经元扩增及多样性产生的关键机制
这项研究为深入理解人类特有的大脑抑制性神经元发育机制和在进化上大脑皮层扩张机制提供了重要理论基础，为未来相关疾病的潜在干预策略开辟新的方向。
2026-02-02
旭化成制药启动选择性内皮素A受体拮抗剂"AK1960"I期临床试验
旭化成制药株式会社宣布，与Alchemedicine公司合作，于近日启动了一项关于选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂A（ETA）受体拮抗剂AK1960的I期临床试验。
2026-03-06
Nature：于杰团队揭示全脑内源NMDA受体的构象多样性与门控完全开放机制
这些发现揭示了内源性NMDA受体的构象多样性和门控机制，强调了GluN2A在突触信号传导中的核心作用，并为理解大脑中亚型特异性受体的功能建立了结构框架。
2026-02-14
《Science》重磅研究：用干细胞在体外从头构建睾丸，并支持生成功能性精子
本研究建立了一个完全具有多能性的干细胞衍生的睾丸发育模型，该模型重现了性别决定过程，并能够生成具有功能性的精原干细胞，且无需使用胚胎组织。
2026-03-02
Cell：新研究发现小分子通过模仿保护性基因变异有望治疗克罗恩病
研究者获得了有史以来第一个CARD9晶体结构，该结构展示了小分子如何结合到一个卷曲螺旋结构域上，证实他们靶向了CARD9的正确位置。
2026-01-21
Cancer Cell：实验性CAR-T细胞疗法靶向肿瘤的免疫屏障，而不是直接靶向癌细胞
这项发表在《Cancer Cell》上的研究，在转移性卵巢癌和肺癌的侵袭性临床前模型中进行。它指向了一种治疗晚期实体瘤的新策略。
2026-02-11
Science：驻守的代价——揭开肺部致病性记忆T细胞的“定居”之谜
这项发表于《科学》的研究，不仅告诉我们HLF是CD4+ TRM细胞组织驻留和促炎功能的“总导演”，更让我们看到了治疗难治性慢性炎症的新希望。
2025-12-17
《Nature》揭示记忆巩固“劫持”大脑糖传感器，驱动情绪性进食
通过揭示一种非稳态性饥饿的机制及其对记忆巩固的至关重要性，该研究结果为类似于情绪性进食的行为提供了神经回路基础以及认知意义。
2026-03-31