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碱基编辑进入“迷你时代”,杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑

该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是,miBE不仅具有高碱基编辑活性,还具有迷你尺寸的有点,有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题,为

2023-05-30

所有患者均产生内源性胰岛素,Vertex的T1D细胞疗法结果积极,正结合基因编辑开发「低免疫」版本

胰岛素依赖型糖尿病,也称为 1 型糖尿病(T1D),是一种自体免疫性疾病,由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。

2023-07-03

刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据,表观遗传编辑展现巨大潜力

近日,在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第26届年会上,Chroma Medicine 发布了两项报告,分别是:Development of a Human PCSK9-Targete

2023-05-26

研究揭示拟南芥RNA聚合酶V的转录延伸机制

Pol V-KTF1转录延伸复合物的冷冻电镜结构显示,Pol V具有和Pol II类似的活性中心,但Pol V活性中心的结构单元和Pol II具有构象差异。

2023-06-06

体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作,靶向脂蛋白a,预防心血管疾病

此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸(ASO)药物,预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白

2023-06-19

Cell:头足类动物中的RNA重新编码改善分子马达的功能

头足类动物(cephalopods)是一个庞大的海洋动物家族,包括章鱼、墨鱼和鱿鱼。它们生活在每个海洋中,从温暖的热带浅水区到近乎冰冷的深海深处。更值得注意的是,在一项新的研究中,美国加州大学圣地亚哥

2023-06-13

Nature:中美科学家联手利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻品系

在一项新的研究中,来自中国华中农业大学、西北农林科技大学、山东省农业科学院、江西省农业科学院和美国加州大学戴维斯分校等研究机构的研究人员利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻植物。相关

2023-06-20

华大智造携手Xpress Genomics,深化高通量全长单细胞RNA测序技术合作

近日,华大智造宣布与瑞典高通量全长单细胞技术公司Xpress Genomics达成合作伙伴关系。本次合作旨在通过将Xpress Genomics独有的单细胞RNA测序技术与华大智造创新的自动化和测序技

2023-06-14

首都医科大学研究者们破译非编码RNA在细胞代谢和疾病中的调节作用

在过去的三十年里,基因组的非编码RNA(NcRNAs)被比作宇宙的“暗物质”。虽然大多数基因组被转录成RNA,但只有1%-2%的人类基因组具有编码蛋白质或多肽的潜力;

2023-06-25

NEJM:新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病

作为英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)之间“从实验室到临床”合作的一部分,三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗

2023-06-19