Current Biol:亨廷顿病患者的基因突变可促进其学习能力提高
2012年9月15日 讯 /生物谷BIOON/ --“携带有遗传突变的亨廷顿病症患者比正常人群学习地更快,而且其遗传突变越显著,其学习能力越强,”刊登在国际杂志Current Biology上的一篇研究报告中,来自波鸿大学的研究者得出了这样的结论。研究小组同时也首次阐述了神经变性疾病和学习能力的增加直接相关。
Cell:GWAS分析发现亨廷顿氏病潜在治疗靶基因
最近,来自美国马萨诸塞总医院的研究人员利用GWAS分析方法对影响亨廷顿氏病发生的遗传因素进行了研究,最终发现了两个以上可以加快或延迟该疾病发生的基因突变。相关研究结果发表在国际学术期刊cell上。
Cell Stem Cell:利用人胚胎干细胞产生GABA能神经元或可治疗亨廷顿舞蹈症
美国威斯康星大学麦迪逊分校神经科学家Su-Chun Zhang实验室利用人干细胞制造GABA能神经元。GABA能神经元是一种脑细胞,如果它们发生退化,则能够导致亨廷顿舞蹈症---这种疾病的典型特征就是病人运动感功能严重退化以及其他症状。Zhang和他的同事们证实在亨廷顿舞蹈症小鼠模式动物中观察到的严重性运动障碍能够通过移植实验室制造的GABA能神经元得到矫正。图片来自Su-Chun Zhang。
PNAS:一种抵御亨廷顿疾病的新型工具
2012年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿是疾病(HD)是由于编码亨廷丁蛋白DNA序列(核苷酸CAG)的多重重复所引发的一种遗传性的遗传障碍疾病。亨廷丁蛋白在机体的多种组织中存在,其对于个体的神经元发育和存活非常重要。尽管关于HD的研究很多,但是目前针对此疾病的疗法却没有。
Cell Reports:科学家开发出新药物治疗亨廷顿氏病
2012年11月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,美国科学家们设计出一种化合物能够抑制小鼠亨廷顿氏病症状。该化合物是一种合成的抗氧化剂,能作用于细胞内的细胞器线粒体。在许多神经退行性疾病包括老年痴呆症、帕金森氏症和亨廷顿氏症中都存在线粒体的氧化损伤。 科学家们用合成的抗氧化剂XJB-5-131治疗遗传突变的亨廷顿氏病小鼠。该化合物能改善线粒体功能,促进神经元的存活。
Neurology:鉴别出亨廷顿氏症患者出现大脑病理学表现的分子机制
2012年10月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自波士顿大学医学院的研究者在亨廷顿氏疾病对大脑损伤效应的研究上取得了新的进展,相关研究成果刊登于国际著名杂志Neurology上,这项研究主要揭示了受亨廷顿氏病影响较大的大脑区域,同时为开辟新型的疗法带来了帮助。
JCI:白细胞中亨廷丁蛋白或助科学家追踪亨廷顿氏疾病的进展
2012年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,刊登在国际杂志Journal of Clinical Investigation上的一项研究报告指出,一项用于测定引发亨廷顿氏病(HD)毒性蛋白水平的光学技术,可以被用于揭示血细胞中的蛋白质组建和构成。这项研究为揭示蛋白质如何促使大脑损伤以及用于监测HD病情的进展提供了新的思路。
梯瓦2600万美元买进亨廷顿舞蹈症实验性药物Hentexil
2012年9月29日讯 /生物谷BIOON/ --梯瓦(Teva)宣布,已与丹麦NeuroSearch公司签署了一项资产转让协议,购买有关候选药物Hentexil(pridopidine/ACR16)的所有权利、资产及债务。目前该药正被开发用于亨廷顿舞蹈症(Huntington disease,HD)手部运动、平衡、步态障碍的对症治疗。
基因沉默药物治疗亨廷顿氏病开启首次临床试验
最近,来自英国伦敦大学学院的研究人员对首批亨廷顿氏病病人进行了实验性RNA靶向药物治疗,该临床试验的主要目的在于检测该实验性药物的安全性,这种叫做ISIS-HTTRx的药物由著名制药公司Isis Pharmaceuticals发现并进行开发。