潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
Nat Cell Biol | 核糖体毒性介导亨廷顿疾病的发病机制
这些结果说明在亨廷顿疾病（HD）细胞中，通过调节翻译启动与延伸的平衡，可以潜在的减轻病理状态下核糖体碰撞和相关的应激反应，这为HD治疗提供了可能的干预途径。
Science Advance：TRIM37是一种灵长类动物特有的亨廷顿蛋白E3连接酶，与亨廷顿病的纹状体变性有关
本研究工作确立了非人类灵长类动物是HD研究的宝贵动物资源。虽然啮齿动物模型极大地扩展了对HD发病机制的理解，但固有的物种差异使它们无法解决与选择性神经退行性变相关的特定问题。
中国团队溶瘤病毒疗法再登顶刊：浙江大学梁廷波团队Nature论文为晚期肝癌患者带来新生机
该研究首次通过多中心 1 期临床试验评估了溶瘤病毒 VG161 在难治性肝细胞癌患者中的安全性、药代动力学及初步疗效。
Immunity：清华大学丁胜团队逆转大脑失控，为自闭症、阿尔茨海默病等神经类疾病治疗带来新靶点
这项研究就像找到控制大脑免疫的总开关它不仅解释了为什么某些基因突变会导致自闭症、阿尔茨海默病，更重要的是为成千上万神经疾病患者带来了可触及的治疗希望。
为AI制药带来新工具：浙大侯廷军团队开发基于大语言模型的多属性分子优化工具
该研究开发的Prompt-MolOpt提供了一种灵活的多属性、多点分子优化方法，在化学研究和药物及材料发现方面具有潜在实用价值。
《癌症通讯》：浙大邵逸夫医院丁国庆/余燕岚/陈艺成/张杰团队发现，靶向MAN1B1有望实现安全有效的抗CD47免疫治疗
在这个研究中，浙大的研究人员发现CD47的糖基化修饰蛋白MAN1B1在正常红细胞中表达较少，靶向MAN1B1在治疗膀胱癌的同时，并未导致明显贫血。
Nature子刊：南京邮电大学汪联辉/丁显光团队开发效果更好的自体肿瘤疫苗
该研究在微流控芯片上设计了一种适用于肿瘤来源的细胞外囊泡（TEV）的可逆免疫信号封装，使用5-10纳米厚的羟基氧化铁薄膜掩蔽TEV上的CD47信号，调控免疫细胞对TEV的识别。
靶向作用一种特殊基因或有望治疗人类乙肝、丙肝和丁肝
来自澳大利亚悉尼大学等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用一种特殊基因或有望治疗上述三种类型的人类肝炎，而且对感染肝脏的病毒进行的早期研究或许有望取得非常有希望的发现。