Nature:高光坪/王丹等首次通过AAV递送tRNA治疗无义突变引起的遗传病
常规的基因治疗是将正常基因的cDNA序列或是有治疗价值的基因(例如,CRISPR相关的基因编辑工具)通过一定的方式导入人体靶细胞内,达到替代或者修复内源缺陷基因、治疗疾病的目的。递送基因非生理水平或者异位表达都可能会导致毒性副作用。尽管基因编辑可以实现生理水平的基因表达水平,但基因编辑工具的编码基因过大和免疫原性仍然是巨大的挑战。无义
Nature子刊:王军/陈义华团队使用AI在肠道菌群中发现抗菌肽
抗生素耐药是现代医学面临的严峻挑战之一,在近几十年来,产生抗生素耐药性的病原微生物持续增加,每年在全球范围内耐药菌引发感染造成的死亡人数达到70万人。抗菌肽(AMPs)作为解决抗生素耐药性的候选方案之一,具有不易产生抗药性、作用快速等优势,同时因为容易降解也不会对环境造成持续性污染。因此,开发出能够应对抗多重耐药菌的新药物,缓解耐药问题迫在眉睫;
Advanced Materials :山东大学姜新义团队构建可吸入式纳米递送系统,逆转肺纤维化
特发性肺纤维化(IPF)是一种进行性且最终致命的呼吸系统疾病,影响全球超过500万人。IPF病人肺成纤维细胞异常活化、增殖,介导肺间质基质过度沉积,肺组织过度瘢痕化,使肺泡结构遭到持续性破坏,最终致使IPF患者肺部气体交换受损甚至肺功能丧失,从而导致呼吸衰竭引起死亡。目前,肺纤维化临床治疗手段,除了肺移植术外,无论是药物治疗还是以肺康复训练为主的非药物治疗,
百济神州Brukinsa(百悦泽®,泽布替尼)多项新适应症申请在美欧进入审查!
Brukinsa(泽布替尼)是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂。
百济神州Brukinsa(百悦泽®,泽布替尼)获瑞士批准:治疗华氏巨球蛋白血症(WM)!
在头对头3期ASPEN试验中,Brukinsa与重磅BTK抑制剂Imbruvica(伊布替尼)相比显示出临床获益及安全性优势。
智康弘义将在CTONG年会上介绍公司 Tim-3单抗BC3402研发进展
近年来在肿瘤免疫治疗领域,以PD-1和PD-L1为代表的免疫检查点药物已展现出广阔的治疗前景,逐步成为了肿瘤免疫治疗领域的基石疗法。
百济神州Brukinsa(百悦泽®,泽布替尼)获欧盟批准:治疗华氏巨球蛋白血症(WM)!
在头对头3期ASPEN试验中,Brukinsa与重磅BTK抑制剂Imbruvica(伊布替尼)相比显示出临床获益及安全性优势。