错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
2023-07-06
一年只需2针的长效艾滋病药物，治疗多重耐药艾滋病的2/3期临床数据发布
研究团队总结道，在艾滋病治疗领域，要为多重耐药性艾滋病患者找到简单的治疗方法一直是一个挑战，而Lenacapavir的获批上市是一个值得自豪的事。
2023-09-04
临床数据分析有误，礼来退还候选管线遭控诉
由于 2 期临床试验未能达到主要终点，礼来退还了从Nektar Therapeutics（纳斯达克股票代码：NKTR）处获得的候选药物 rezpegaldesleukin（rezpeg）连同原始数据，
2023-08-11
TCR-T细胞治疗公司停止临床试验，裁员60%，正在寻找替代方案
近日，处于临床阶段的细胞治疗公司 Alaunos Therapeutics （NASDAQ: TCRT）发布了第二季度的财务报表以及公司的业务更新。
2023-08-17
科弈药业针对rrMM双靶CAR-T产品获临床试验默示许可，IIT表现优异
KQ-2003 自体嵌合抗原受体T细胞注射液是一款从源头自主研发的新一代CAR-T产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点，未来将给更多复发/难治性多发性骨髓瘤的患者带来新的治
2023-08-22
斯坦福大学分拆，加州AI制药初创融资2亿美元，计划推进首条管线进临床
近日，一家总部位于加利福尼亚州的 AI 制药初创公司 Genesis Therapeutics 宣布完成 2 亿美元 B 轮融资，这也是迄今为止今年内 AI 制药领域最大的一笔融资
2023-08-23
中山大学第一附属医院研究者们揭示了靶向SLC7A11治疗骨肉瘤的可行性和临床前景
骨肉瘤(OS)是最常见的恶性骨肿瘤，多见于青少年。20世纪70年代，化疗药物的临床应用结合手术切除显著提高了OS患者的五年生存率。
2023-08-29
“长寿药”烟酰胺被拉下神坛，对25项临床试验的分析显示，补充烟酰胺核苷几乎没有临床效果
这项对现有的烟酰胺核苷（NR）人体临床试验报告的系统分析表明，口服NR并未显示出在抗衰老、延长寿命，以及代谢相关临床益处，其中一些临床试验报告还存在夸大和过度解释的倾向。
2023-08-02