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全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

3期临床失败,卢冠达创立的合成生物明星公司Synlogic裁员90%,停止运行

3期临床试验受挫,Synlogic 宣布停止运营并裁员90%,受此消息影响,Synlogic 股价腰斩,目前市值仅剩1600万美元。

2024-02-14

利用AI解决方案推动临床试验,这家创新AI公司获1550万欧元战略投资

Cognivia 是首家也是目前唯一一家将患者心理量化与人工智能(AI)/机器学习(ML)算法相结合的公司,旨在改善临床试验及其他领域中对疗效的评估。

2024-04-21

威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗获美国FDA临床试验批准

威斯津生物肿瘤疫苗管线WGc-043此次获批IND,不仅进一步证实了其在递送载体、序列设计等mRNA核心技术上的成熟性,也让该项目的商业化进入“倒计时”阶段。

2024-05-13

临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

NEJM重磅:GLP-1类药物,在临床试验中减缓帕金森病的进展

这项2期临床试验表明,在早期帕金森病患者中,相比安慰剂,Lixisenatide在治疗12个月时减缓了患者运动障碍的进展,但与胃肠道副作用有关,还需要更长时间和更大规模的临床试验来确定安全性。

2024-04-06

士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药

士泽生物的治疗成本不及美国同类治疗成本的三十分之一,对追求个性化治疗帕金森病有实质需求的中国及全球帕金森病患者更加经济可及,具有明确的市场化竞争优势。

2024-02-11

《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

长效PCSK9抑制剂在国内获批临床

PCSK9中文全称是前蛋白转化酶枯草溶菌素9,是降脂药开发领域的一个新兴靶点。研究发现,抑制PCSK9可以降低体内低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平进而达到治疗疾病目的。

2024-05-21

中国首个国际注册中药复方临床研究,证实参白颗粒显著降低结直肠腺瘤术后复发率

结果表明,参白颗粒在预防CRA复发方面表现出色,相较于过去的化学预防药物,其疗效显著(减少CRA复发率16.07%),安全性高,采用天然植物炮制,避免了化学药物的潜在副作用。

2024-04-11