里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
Nature：科学家揭秘DNA损伤修复的幕后英雄，组蛋白H1去酰胺化或为癌症治疗带来新曙光
这项研究首次揭示了H1去酰胺化在DNA损伤修复中的重要作用，并提出了一种全新的分子机制模型，相关研究发现不仅丰富了科学家们对染色质动态调控的理解。
2025-04-19
基于DNA折纸结构酶级联反应器的肿瘤化动力治疗研究获进展
基于分子自组装的DNA纳米结构具有结构精确可控、易于化学修饰、生物可降解等特点，是有潜力的纳米载体，在药物靶向运输、可控释放、多种药物协同运输治疗等方面展现出应用前景。
2025-02-18
癌症治疗的“精准狙击手”？Cancer Discov：个性化抗癌疫苗在I期临床试验中展现出巨大希望
随着个性化医疗的不断发展，PGV001的出现为癌症治疗带来了新的希望。这种疫苗不仅能够针对患者个体的癌症特征进行治疗，还可能通过激活免疫系统来预防癌症的复发。
2025-03-26
Cell：单胚胎蛋白质组学突破——助力不孕不育诊断与个性化治疗
运用超灵敏蛋白质组学（ultrasensitive proteomics）技术，对人类卵母细胞及早期胚胎的蛋白质谱进行了系统解析，检测到了近8000种蛋白，并揭示了这些蛋白在不同发育阶段的变化模式。
2025-02-02
Nat Genet：在人体中发现一种新的脂肪细胞亚型，有可能推进个性化的肥胖治疗
这项研究使用了绘制RNA分子的创新技术。这种技术基于将独特的单细胞特异性“条形码”附着到源自每个细胞的RNA分子上。
2025-02-24
精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
Cell子刊：上海大学肖俊杰团队开发新型水凝胶系统，封装miRNA工程化细胞外囊泡，微创注射治疗心脏病
这项研究不仅为将靶向性工程化细胞外囊泡以微创形式递送到心脏 IRI 组织提供了见解，而且为 IRI 修复中的细胞纳米力学和力学转导提供了深入理解。
2025-03-06