新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果
这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果，大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围，直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径
2022-07-04
BMC Biology:破译首个深海甲壳动物（深海水虱）基因组
等足类是甲壳动物中少有的既包含水生、半陆生和完全陆生物种，包含深海和浅海物种的类群。不同生态位的类群在体型上存在巨大差异，其中，深海等足类呈现出体型巨大化现象。
2022-06-27
全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗需求。
2022-06-27
Nat Immunol：首次在世界上绘制出免疫疗法靶点蛋白LAG3的晶体学结构 有望帮助开发多种新型抗癌疗法
来自Moffitt癌症研究中心等机构的科学家们通过研究在全球首次对LAG3蛋白的分子结构进行了可视化的研究，文章中，研究人员描述了LAG3的晶体结构以及其如何与癌细胞所产生的分子发生相互作用。
2022-06-30
Albrioza获全球首个监管批准：显著改善临床功能下降，降低死亡风险!
Albrioza是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
2022-06-15
类器官新突破：香港大学周婕/袁国勇团队创立首个双潜能呼吸道类器官培养系统
香港大学微生物团队建立的呼吸道上皮类器官培养系统提供了一个功能强大的、具有生物活性的研究工具，使得科学家可以将呼吸道的生理和疾病在培养皿中进行，代表着这一研究领域一个重大突破。
2022-06-20
首个奥密克戎版疫苗试验结果如何？
当下流行的新冠变异毒株均为奥密克戎分支，与原始病毒相比，奥密克戎变异毒株在关键抗原刺突蛋白上出现了众多突变。有多项研究表明，如今的奥密克戎变异毒株传播性更强，且免疫逃逸能力也显著高于原始毒株。
2022-06-14