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三篇Nature和1篇Nature子刊发布史上首个人类泛基因组参考草图

来自美国加州大学圣克鲁斯分校等研究机构的研究人员发布了第一个人类泛基因组(pangenome)的草图,这是一个新的、可用的基因组参考,它结合了来自不同祖先背景的47个个体的遗传物质,从而可以更深入、更

2023-05-30

3篇Nature论文连发:人类泛基因组首个草图公布

田纳西大学健康科学中心的 Erik Garrison 和同事观察了异源着丝粒染色体短臂(中节位于靠近染色体一端)间的重组模式,对一种过去曾推测存在但因缺乏合适数据未观测到的染色体之间的DNA交换机制提

2023-05-15

tRNA疗法明星公司亮相ASGCT,称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性

如今,以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。

2023-05-26

泽布替尼:首个国产十亿美元分子启示录

《十亿美元分子》是一本描述生物制药公司福泰制药(Vertex)创业初期科学研究和商业融资故事的传记读物。十余个跃跃欲试的科学家,拿到了1000万美元风投资金成立公司,但每周要烧掉近10万美元。

2023-05-12

FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”

Krystal Biotech 公司成立于2015年,于2017年在纳斯达克上市,目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。

2023-05-22

首个CAR-NKT细胞疗法临床试验,显示出良好的神经母细胞瘤疗效

嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)在血液系统恶性肿瘤取得了显著治疗效果,FDA自2017年以来先后批准了5款CAR-T细胞疗法上市,但实体癌患者仍然对CAR-T细胞疗法有很大的耐药性。

2023-05-22

Science子刊:罗氏发布下一代4-1BB激动剂的首个人体实验数据

在单药治疗组和联合治疗组中,治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加。两种治疗方案均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加,并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调,

2023-05-17

世界第一大癌症高效研发首创新药,AI大模型助力药物研发叩开未来之门

让我们期待人工智能技术的“第四次科技革命”。

2023-05-13

Nature:在世界海洋中发现了感染浮游生物的新型病毒

在一项新的研究中,一个由海洋学家、化学家和微生物学家组成的国际小组宣布发现了几种新的病毒,它们感染了世界上所有海洋中的浮游生物。相关研究结果于2023年4月19日在线发表在Nature期刊上,论文标题

2023-04-28

首个!突破性现货型细胞疗法获FDA批准

日前,FDA官网显示已批准Gamida Cell公司的同种异体(现货型)脐带血细胞疗法Omisirge(omidubicel)上市,用以降低因干细胞移植所发生的感染。

2023-04-19