改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
礼来度拉糖肽说明书更新，成为首个“预防+治疗” 2型糖尿病患者主要心血管不良事件
6月1日，礼来中国宣布GLP-1(胰高血糖素样肽-1)受体激动剂周制剂度易达®（度拉糖肽）说明书更新获国家药品监督管理局批准。
美国FDA批准Kynmobi(阿扑吗啡舌下膜剂)：15分钟起效，OFF事件唯一按需舌下疗法
Kynmobi在舌下溶解，可快速、按需治疗OFF事件，15分钟起效、30分钟显著改善症状，每天可使用多达5次。
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
赛诺菲PCSK9抑制剂波立达®中国上市，显著降低不良心血管事件风险！
2020年4月19日,赛诺菲宣布阿利西尤单抗注射液（商品名：波立达®，Praluent®）在中国上市！作为PCSK9抑制剂类降脂药物，波立达®的上市为中国抗动脉粥样硬化治疗不理想的广大患者提供了重要的新治疗选择，尤其能够降低患者的主要不良心血管事件（MACE）风险和降低全因死亡风险相关。与此同时，“关爱立达——波立达患者援助项目
诺华确认Beovu存在不良事件 或面临黑框警告
2019年10月，诺华眼科创新药Beovu（brolucizumab）获得美国FDA批准上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）。该药是一种新一代抗血管内皮生长因子（VEGF）药物，集多个光环于一身，如首个能以3个月给药间隔治疗而不影响疗效的抗VEGF药物、首个疗效与Eylea媲美但在减少视网膜液方面表现更优的抗VEGF药物。目前，市面上已有两
CMAJ：揭示用于治疗COVID-19的氯喹、羟氯喹和阿奇霉素的潜在不良反应
2020年4月12日讯/生物谷BIOON/---根据一篇发表在CMAJ期刊上的标题为“Safety considerations with chloroquine, hydroxychloroquine and azithromycin in the management of SARS-CoV-2 infection”的综述论文，尽管氯喹（chloroqu
LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfa
Science子刊：使用CRISPR寻找肌肉营养不良的治疗方法
CRISPR-Cas9基因编辑技术以其在纠正遗传疾病中的潜在作用而闻名。但是它也可以用于寻找潜在疾病的关键基因，从而根据找到的靶点开发有效的药物。
因血栓事件 诺和诺德暂停血友病新药3项临床试验
近日，因安全性因素，诺和诺德宣布暂停conizumab正在进行的三项临床试验。此前，诺和诺德正在评估conizumab治疗A型和B型血友病的疗效和安全性。此次叫停的研究包括两项III期试验（EXPLORER 7和EXPLORER 8）和1项II期试验（EXPLORER 5）。诺和诺德表示，暂停的决定是基于III期试验中3名患者发生了非致命性的血栓