苏士成实验室发表Cell，发现并证实脉络丛肥大细胞驱动脑转移并发症
尽管BMS-262084存在潜在局限性，但这些研究结果证明了可以通过药物阻断类胰蛋白酶酶活性来逆转脉络丛上皮纤维的损伤和交通性TAH的进展。
2023-12-07
项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症（HPH）治疗策略，并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
2023-09-19
科研人员发现抑制YTHDF1可缓解脆性X染色体综合症
该研究揭示了m6A“阅读子”YTHDF1的抑制在改善脆性X染色体综合征的调控机制和潜在的干预效果，为相关临床治疗提供了新的潜在靶标。
2023-11-25
与自闭症相关的基因SYNGAP1影响人类大脑早期发育
洛杉矶儿童医院临床神经学儿科助理教授Jonathan Santoro表示，这些研究结果可能会催生SYNGAP1变异的全新疗法。
2023-11-17
Nature子刊：仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略，从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
2023-11-29
用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士，她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁，负责肝脏、肌肉和中枢神
2023-11-17
Transl Psych：科学家机体机体焦虑症和肠道菌群之间的神秘关联
来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现，人类肠道内的微生物之间的相互作用可能与抑郁症患者机体焦虑症水平的增加有关。
2023-11-16
Adv Func Mat：科学家开发出一种新型水凝胶 或有望帮助改善人类不孕不育症的治疗
来自浦项科技大学等机构的科学家们通过研究开发了一种能模拟子宫细胞环境的凝胶，其或能诱导子宫内膜的再生，同时研究人员还阐明了其发挥作用的机理，有望为后期开发治疗女性不孕症的新型个体化疗法提供新的思路和希
2023-07-10
Nature子刊：陈建国/王芳团队揭示抑郁症等精神疾病与神经元线粒体代谢的关联
该研究结果确定了Drp1介导的神经元线粒体分裂在突触传递中的重要作用，并强调了线粒体分裂是挽救异常谷氨酸神经传递和抑郁样行为的有希望的靶点。
2023-11-25