新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示:静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿,但治疗年长患者将面临挑战,因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
2023-05-25
开发下一代RNA药物,张元豪等人创立的Orbital公司完成2.7亿美元A轮融资
目前,Orbital 公司的具体研究方向还不得而知,只知道他们有三个战略方向:下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。
2023-05-01
赛诺菲资助环状RNA疗法先驱2500万美元,开发下一代mRNA递送技术
Orna 目前的主导项目的治疗癌症的原位 CAR-T 细胞疗法。目前已有5款自体工程化 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准用于治疗血液类癌症,这些疗法都需要使用慢病毒在体外基因工程改造自体 T 细
2023-04-17
A轮融资2.7亿美元,Beam分拆公司瞄准「下一代」RNA疗法,预计未来2-4年递交首个IND
一家 RNA 生物技术初创公司 Orbital Therapeutics 宣布完成了 2.7 亿美元的 A 轮融资,
2023-04-28
BioNTech继续推进抗癌事业,预付款2亿美元,与华人团队合作开发下一代CTLA-4单抗
OncoC4联合创始人、首席执行官兼首席科学官刘阳教授表示,由于其特定的作用机制,我们相信ONC-392有潜力扩大CTLA-4靶向的免疫治疗范围。
2023-03-21
患者出现严重不良反应,下一代CRISPR基因编辑公司暂停临床试验
严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数,这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值,但Graphite决定根据不断变化的数据这样做。
2023-01-10
Science:开发出下一代单分子蛋白测序技术
在一项新的研究中,来自美国Quantum-Si公司的研究人员展示了通过半导体芯片和时域测序技术进行单分子蛋白测序将如何改变生命科学和生物医学研究。
2022-10-20
阿斯利康下一代雌激素受体降解剂(ngSERD)camizestrant 3期临床疗效显著!
camizestrant是一种强效的下一代口服选择性雌激素受体降解剂(ngSERD)和纯粹的雌激素受体α(ERα)拮抗剂,正被开发用于解决激素受体阳性(HR+)乳腺癌中的未满足医疗需求。
2022-10-28