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躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

AAV基因疗法公司融资1.5亿美元

8月14日,临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日,Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据,

2023-08-25

FDA要求所有已上市CAR-T疗法标注最高级别的黑框警告:可能诱发T细胞恶性肿瘤

CAR-T疗法的成功应用,让许多在等待骨髓配型中绝望的癌症患者重新燃起了希望,也标志着细胞治疗时代的到来。

2024-01-25

用AI设计肝外靶向LNP,以色列初创公司获得近2000万美元融资

通过整合机器学习和高通量筛选,Mana.bio 公司设计了下一代LNP,可以更安全、更有效地将RNA有效载荷递送到体内特定组织。

2023-10-20

Dx&Vx新品他克莫司软膏上市,引领特应性皮炎治疗新篇章

10月26日,Dx&Vx在新品发布会上宣布,新品他克莫司软膏正式上市。这款产品的推出,标志着Dx&Vx公司在致力于帮助全球患者摆脱皮肤病困扰的道路上迈出了重要的一步,也标志着Dx&Vx正式进军中国皮肤

2023-11-07

Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功,即将申报上市

Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的III期Balance研究取得积极结果,达到主要疗效终点,能够显著改善患者的甘油三酯水平,同时也展现出良好的安全

2023-10-16

利用仿生学和人工智能开发下一代减肥药,诺和诺德与Flagship旗下新公司达成6亿美元合作

使用MIMIC™平台,Metaphore可以确定需要模拟的药效团,精细地绘制其表面以创建模具,然后使用模具开发新的分子,模拟原来的药效团的功能。

2024-05-14

张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法

研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。

2023-12-27

再生元2款新药获FDA批准上市

8月18日,再生元宣布,阿柏西普8mg和Pozelimab两款新药已获FDA批准上市。

2023-08-21

30亿美元融资,4位诺奖得主加盟,抗衰老公司Altos Labs成立以来取得了哪些突破?

衰老是一种自然过程,随着时间的流逝,万事万物都会走向衰败,这似乎是无法更改的自然规律。近年来,随着全球老龄化浪潮的加速,世界各国纷纷掀起了一股抗衰老研究的热潮,各种抗衰老药物和疗法也相继被发掘,许多富

2023-11-14