STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏，大多数的脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。
:新型Nullbasic基因治疗以毒攻毒对抗HIV病毒
2013年1月16日讯 /生物谷BIOON/--根据最新的联合国的统计，全世界HIV阳性患者在2011年上升到3400万。艾滋病人主要集中在低收入和中等收入国家。 澳大利亚科学家近日称他们发现了让HIV自相残杀来终止艾滋病进程的方法，在治疗艾滋病方面是一个突飞猛进的进展。 昆士兰医学研究中心教授David Harrich称他们能够改造HIV病毒，用改造的HIV病毒抑制正常HIV病毒的扩增。
：视网膜疾病的基因治疗
【综述】 失明，尽管不是一种会威胁生命的疾病，但会削弱一个人的能力并且几乎不存在治愈的方法。眼部疾病的基因疗法将会深刻影响遗传性视网膜疾病患者的生活质量。正因如此，这个领域吸引了大量的研究去开发相应的疗法。有几个因素使得眼睛成为基因替换疗法的理想器官，包括易接近性、免疫豁免、体积小、组织分区和天然的对侧对照。
辉瑞签署2笔协议宣布进入罕见病基因治疗领域
辉瑞一日之内达成2笔协议，宣布进入罕见病基因治疗领域。近日，欧洲首个基因疗法Glybera在德国上市，售价高达140万美元，整个欧洲患者数仅150-200名。
癌症“终结者”：免疫基因治疗
【生物谷-BIOONNEWS 编者按】近年，转化医学中心在各地纷纷兴起。试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接联系的转化医学热度持续上升。试图这样做的人很多，已成功的不多。多年来，重点研究肿瘤免疫基因治疗的谭晓华主任相信免疫基因治疗将会成为肿瘤的“终结者”。在8月12日，2011细胞治疗技术研讨会上，他就mRNA修饰的树突状细胞瘤苗分享了其从基础到临床的宝贵经验。
Nat Commun：基因治疗血友病获得突破性进展
耳朵的基因治疗
正常听力依赖于内耳内健康毛细胞的存在。基因治疗已有潜力减缓毛细胞的丧失，启动已受损毛细胞的生长。 在基因治疗中，遗传物质--DNA或RNA--通过载体运输到细胞来提供指令和替代受损基因。载体必须保护它的基因包裹，帮助基因通过保护细胞的细胞膜和外环境。这个载体必须能运输遗传物质正好到需要帮助的细胞。 首先，壳聚糖纳米颗粒已作为基因治疗载体应用于耳朵。壳聚糖是从虾壳中生产的。
：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
