Nature:CRISPR激活,治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活(CRISPRa)技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗,在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中,成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平,逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
CR率75%、零复发,映辉医药抗肿瘤重大突破
2025-09-27
Science:重大进展!新研究揭示LYVAC是溶酶体液泡化蛋白
通过靶向LYVAC,Tan实验室有望开始理解溶酶体液泡化在不同疾病中的具体作用。如果溶酶体液泡化形成是疾病的关键驱动因素,那么阻断LYVAC可能提供有前景的新治疗策略。
2025-08-29
实体瘤免疫治疗迎来重大突破
本研究印证了ScTIL技术路线的科学性和可行性。尽管还有待更大样本量的确证性研究,但不得不说,作为中国原创的底层平台创新技术,ScTIL带来了实体瘤细胞治疗范式的突破,并展现出未来临床应用的巨大潜力。
2025-09-24
重大突破!Nature:CRISPR - Cas9 除基因编辑外,竟还能这样调控细菌免疫
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究揭示了CRISPR-Cas9在细菌免疫中的新角色,从而为理解细菌如何适应环境变化提供了新的视角。
2025-09-08
重大突破!Nature:科学家揭示短肽解聚tau蛋白纤维背后的分子机制
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究分析了一种名为D-TLKIVWC的短肽,其能在体外高效解聚阿尔兹海默病患者大脑中提取的tau纤维,从而为阿尔兹海默病的治疗提供了新的思路。
2025-07-18
Science:泛疾病图谱绘制了健康、疾病和衰老的分子指纹图谱
这项"人类疾病血液图谱"研究还揭示,每个人的血液谱都具有独特的分子指纹,这些指纹在童年时期发生变化,并在成年期趋于稳定。这为医疗保健提供者提供了一个比较基线,未来或可用于标记早期的异常变化。
2025-10-23
《自然》双重磅:重大突破!两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表,治疗安全性高,并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实,使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活,并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19