NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
Blood：唾液中含有特殊的细胞外囊泡，能帮助血友病A患者止血
研究人员发现，唾液中含有特殊的细胞外囊泡，其能诱发血友病患者机体血液发生快速凝固，这一研究结果或有望帮助更好地理解疾病的发病机制。
2025-02-06
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药。
2024-06-28
线粒体才是治疗糖尿病的关键？Science论文揭开2型糖尿病的根本原因
研究团队表示，β 细胞丢失是患 2 型糖尿病的最直接途径，而这项新研究可能揭示了这背后的根本原因，从而为干预和治疗糖尿病等代谢疾病带来了全新的思路。
2025-02-19
帕金森病治疗的“巨大飞跃”！两篇Nature论文齐发：干细胞在临床试验中安全、有效治疗帕金森病
国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了两项独立的临床试验论文，这两项研究分别探索了基于人诱导多能干细胞和人类胚胎干细胞的细胞疗法，显示出了对帕金森病患者的安全性，并显示出了初步疗效。
2025-04-19
早晨心脏病发作为何更致命？Nature：新研究揭示心脏病发作严重程度与昼夜节律之间的分子联系
研究发现，BMAL1和HIF2A在低氧条件下形成异源二聚体，直接调控AREG基因的表达。
2025-04-30