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中山大学教授团队开发MIRROR,显著提高RNA编辑效率

实验结果表明,MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍,在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。

2025-04-25

正基因重磅产品和平台亮相2025 ASGCT年会

 2025年5月13日至17日,第28届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会将在美国新奥尔良举行。

2025-05-12

ACS Nano:清华大学蒯团队制备“洋葱式”多层脂质体,提高STING激动剂的抗肿瘤免疫应答

该研究报道了一种利用透明质酸和脂质分子层物理交联形成多层脂质体的方法,克服了传统纳米粒在系统给药时难以兼顾稳定性和细胞质递送效率的不足。

2024-11-11

全球首个:正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂,LDL-C平均降幅达56%

临床数据显示:ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定,同时安全有效地降低了LDL-C浓度,平均降幅达56%,个体最高达70%,且维持稳定。

2025-04-16

有潜力终生只需用药一次,正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

BMC Neurosci:芭蕾训练有望改善脑瘫学生牵反射与运动功能

研究表明,芭蕾舞训练可降低混合性脑瘫学生牵张反射反应的变异性,改变部分学生的捕捉角度,且在多项临床指标上显示出积极改善作用,为脑瘫治疗带来新的启示与希望。

2024-12-23

锋最新Cell论文:利用 AI 工具,揭开CRISPR-Cas13系统进化之谜

该研究通过混合结构和序列进化追踪方法,揭示了 RNA 靶向的 CRISPR-Cas13 系统可能起源于一种古老的 RNA 毒素-抗毒素(TA)系统,特别是 AbiF 系统。

2025-02-23

正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据

2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。

2025-05-06