药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
PNAS：一种癌症药物或有望降低机体血糖水平
本文研究揭示了CRL3在肝脏代谢调节机制中所扮演的重要角色，并证实了CRL3下游NRF2的过度激活或许会导致肝脏代谢不适应肥胖和胰岛素耐受的发生。
2024-06-05
Nature Biotechnology | 抗体药物偶联物(ADCs)：开创精准癌症治疗新纪元
近期的研究表明，通过改进连接技术和开发新型药物载体，ADCs能够更有效地杀死癌细胞，同时减少对健康细胞的损害。
2024-03-08
Cell Rep Med：一种新型癌症药物在多种癌症类型动物模型中或能展现出强大的抗肿瘤活性
研究开发出了一种史无前例的药物来抑制YB-1，从而就能有效抑制其发出的指令。这种药物在多种不同类型肿瘤的动物模型中都展现出强大的抗肿瘤活性，包括卵巢癌和侵袭性的乳腺癌等。
2024-06-08
Nature：抗TRBC1抗体-SG3249药物偶联物有望治疗T细胞癌症
全世界每年约有 10 万名患者罹患 T 细胞白血病和淋巴瘤。复发的成人T细胞癌症患者的治疗选择有限，五年生存率仅为7%～38%。
2024-04-28
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
NAR：开发出能促进新一代癌症疗法进展的有效药物运输系统
研究人员合成了一种名为L687的新型化合物，其或许能在癌细胞表面开启特殊的钙渗透通道，当钙离子通过开放通道流入细胞时，其就会告诉细胞让ASOs也进入其中。
2024-05-04
Cancer Discov：科学家有望利用现有药物来抑制乳腺癌患者癌症骨转移的发生
本文研究结果表明，共同靶向作用免疫抑制性粒细胞和功能失常的T细胞或许是一种有望抑制骨转移发生的新型治疗性策略。
2024-04-14
Cancer Discov：新型癌症药物或有望靶向作用肿瘤中的遗传弱点
来自Fralin生物医学研究所等机构的科学家们讨论了名为MRTX1719的新药的潜力，该药物能通过杀死缺乏特定肿瘤抑制基因的癌细胞，在实体瘤的临床试验中展现出早期的治疗希望。
2023-11-11