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先导编辑为 GATA2 缺陷症带来自体基因治疗新方向

科研团队建立了针对 GATA2 缺陷症的先导编辑(prime editing)治疗方案,针对患者来源的(CD34+)造血干祖细胞,矫正GATA2 c.956_962del 这一 7bp 缺失致病变异

2026-10-15

山东省第二人民医院王海波等团队阐明GATA4如何启动细胞衰老程序导致眩晕,其下游HtrA1成潜在新药靶

本研究证实 GATA4 是内耳病变中细胞衰老与炎症衰老的关键调控因子,为MD及年龄相关性听觉前庭功能障碍提供了具有应用前景的治疗靶点。

2026-04-24

新型GPC3-CAR T疗法门诊奏效,3岁患儿1年无复发

这项研究提供了证据,表明这些新型CAR T细胞可能是肝母细胞瘤的一种安全有效的治疗方式,并强调需要在GPC3+实体瘤患者中进一步评估。

2026-09-15

Hepatology:MYC的新帮凶——天津大学张宥偲团队发现SF3B3异常剪接FXR,改写肝癌代谢生态

该研究通过流体动力学注射MYC和MCL1癌基因在小鼠中诱导HCC。

2026-09-06

基因的“住址”比“标签”更重要:《Nature》发现核膜位置而非H3K27me3决定双价基因沉默

该研究从中期妊娠人类大脑皮层中分离出特定的神经发生细胞系,首次在活体发育人类组织中绘制了高分辨率的基因组与核膜及核斑相互作用图谱。

2026-07-31