科学家有望利用CRISPR-Cas9基因编辑技术剪掉唐氏综合征患者多余的染色体

结果表明，利用基因编辑技术或能最终在细胞水平上治疗人类21三体综合征。

2025-02-28

Cell子刊：诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜

这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知，揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。

2025-04-28

被称作"基因魔剪"的Cas13蛋白，竟起源于一类原始细菌的"自杀式武器"。

2025-02-25

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。

2024-08-10

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略，为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10

该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

在这项最新研究中，陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型，包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。

2025-03-25

该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造，设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。

2025-01-12

这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病（AML）的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。

2025-05-30