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Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13

mRNA 稳定性藏“致病密码”!Nat Genet:5000+基因变异竟是免疫疾病推手,新工具破解基因调控盲区

来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们进行了一项开创性的研究,揭示了mRNA稳定性在基因变异和疾病风险之间扮演的关键角色,为理解基因如何影响健康开辟了新的视角。

2025-09-08

Nature:打破遗传‘惯例’的秘密:刘一团队发现病毒通过阻断mRNA环化摆脱宿主密码子管控

mRNA环化对于启动密码子使用依赖性翻译至关重要,而病毒RNA通过阻断环化绕过这一机制,尽管它们的密码子使用谱较差,但仍能实现高效翻译。

2025-12-25

Sci Adv:西南大学李翀等团队研究细菌素转运激发的口服肽-益生菌递送通过自噬和肠道稳态改善IBD并发症

该研究开发了一种口服生物治疗平台[BTB–海藻酸盐],该平台采用“一体化”结构,能够实现LL37与益生菌的时空协同作用。BTB–海藻酸盐通过缓解炎症、调节免疫和重建肠道菌群,有效恢复了肠道稳态。

2026-01-16

Cell子刊:宋相容/刘继彦团队开发树突状细胞靶向的mRNA纳米疫苗,增强抗病毒免疫

这项研究强调了在 mRNA 疫苗开发中精准设计递送系统的关键重要性,为提高疫苗效力、减少脱靶效应以及减轻诸如疫苗相关呼吸系统疾病加重等潜在风险提供了变革性策略。

2025-08-28

JITC:新型FSK分子和聚焦超声双微泡递送方法有望实现靶向治疗胶质母细胞瘤

为了高效递送FSK,研究人员创建了一种表达FSK的5型腺病毒(Ad.5),并创新性地采用FUS-DMB联合策略,通过安全运输FSK来克服全身性病毒递送的局限性和血脑屏障(BBB)的选择性问题。

2025-06-27

mRNA疫苗效力提升!Nature:科学家揭秘mRNA疫苗关键蛋白TENT5A的再腺苷酸化作用

本文研究揭开了mRNA疫苗效力背后的分子机制,强调了TENT5A在增强mRNA稳定性和免疫效力中的关键作用。

2025-04-23

Nature Materials:程强/魏妥团队开发新型LNP,将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼,实现器官精准先导编辑

PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒(LNP)有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。

2025-09-03

Nature子刊:IL-10-mRNA 纳米颗粒,重编程肿瘤免疫,提高癌症免疫治疗效果并防止复发

该研究通过 IL-10-mRNA 纳米颗粒(IL-10-mRNA@NP)对肿瘤免疫进行系统性重编程,联合免疫检查点阻断(ICB)治疗,显著提高了癌症免疫治疗效果,还诱导了持久的抗肿瘤免疫记忆。

2025-08-19

Nature子刊:尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法,实现体内造血干细胞基因编辑

该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒(LNP)递送系统,实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑,并高效激活了胎儿血红蛋白表达。

2025-08-15