Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士，她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁，负责肝脏、肌肉和中枢神
PNAS：靶向作用不可药用蛋白质的mRNA或有望帮助抵御人类帕金森疾病
来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，其能通过靶向作用形成α-突触核蛋白的mRNA来对抗α-突触核蛋白，这一策略或为解决多种人类神经变性疾病的治疗方法打开研究大门。
威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗获美国FDA临床试验批准
威斯津生物肿瘤疫苗管线WGc-043此次获批IND，不仅进一步证实了其在递送载体、序列设计等mRNA核心技术上的成熟性，也让该项目的商业化进入“倒计时”阶段。
基于环状mRNA的TCR-T细胞，治疗巨细胞病毒感染
该研究首次报道了基于环状mRNA技术的TCR-T细胞疗法，为临床上造血干细胞移植后人巨细胞病毒（CMV）感染提供新的、更为安全有效的免疫治疗策略。
Cell：新型mRNA癌症疫苗，只需一针，在人类脑肿瘤患者中迅速激活抗肿瘤免疫反应
该研究开发了一种新型mRNA癌症疫苗，基于“洋葱状”多层RNA-脂质颗粒聚集体（LPA），以显著增强肿瘤mRNA抗原的装载和免疫原性。
刘如谦团队最新论文，使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑，修复遗传性失明
值得一提的是，2023年10月份，刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示，将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
利用减肥激素GLP-1递送阻断NMDA受体的小分子到大脑中，可显著达到减肥效果
这种新药在细胞层面上的惊人之处在于，它将 GLP-1 和阻断 NMDA 受体的小分子结合在一起。它利用 GLP-1 作为特洛伊木马，将这些小分子专门偷运到影响食欲控制的神经元中。
北京友谊医院柳柯教授团队《ACS Nano》发文阐述采用单次中耳递送载药水凝胶治愈噪声性聋的研究
研究展示了一种高效、可控、微创、无残留以及单次操作的新型中耳递送给药体系，在动物实验水平上证明了‘一针治愈耳聋’是可以实现的干预目标。
利用RIBOTAC技术靶向不可成药蛋白的mRNA，童玉铨等开发帕金森病治疗新手段
这些研究表明，通过使用小分子结合剂和RIBOTAC技术来靶向编码mRNA，可以极大地扩展蛋白质组的药物可及性。