NEJM:LNP递送siRNA治疗“淀粉新”,3期临床数据发布
Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院,在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了题为:Patisiran Treatment in Patients with Trans
FDA反馈积极:基于mRNA的细胞再生疗法,逆转皮肤衰老和脱发
Turn Biotechnologies 的一款细胞再生疗法(TRN-001)在美国FDA生物制品评价和研究中心的产品监管建议(INTERACT)会议上获得积极反馈,该会议旨在其皮肤细胞再生治疗的进展
Nature系列综述:mRNA-纳米医学新时代
这是mRNA疫苗技术和制造的新时代,它是遗传学和纳米医学交叉领域数十年研究进展的丰碑,这一交叉也将作为科学和医学研究中最伟大的成就之一载入史册。
王育才团队提出肿瘤纳米药物递送新理论,突破基底膜屏障,提高递送效果
该研究表明,基底膜代表了一个被忽视但重要的纳米颗粒屏障,值得进一步研究以开发工程化策略在必要时克服或维持这种障碍。该研究还挑战了经典的EPR效应,提出了纳米药物肿瘤递送新理论。
BioNTech公布CAR-T+mRNA疫苗治疗实体瘤的最新1/2期临床试验数据
在剂量递增的过程中,观察到不良事件具有剂量依赖性增加,44例安全性可评估的患者中有23例出现了细胞因子释放综合征(CRS)。
Nature系列综述:mRNA在癌症治疗中的靶向策略与未来方向
在过去的几年中,使用被动或主动方法将mRNA-LNP靶向肿瘤进行免疫治疗取得了有希望的进展。任何一种方法的选择通常取决于易于生产和特异性之间的折中。
Nature:新研究发现下游RNA发夹能够协调mRNA翻译
在一项新的研究中,来自美国杜克大学领导的研究人员发现RNA发夹导致mRNA翻译中的情形依赖性交通堵塞,导致上游起始密码子(upstream start codon, uAUG)的翻译增加。他们首先描述
获得诺奖后,mRNA技术的下一程:广阔前景与未来趋势
在未来的几年里,mRNA、细胞内载体和体内递送系统的快速发展,加上深入的生物学和临床洞察力和直觉,应该会为许多无法通过其他治疗方式轻易满足的临床需求的患者带来新的希望。
Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进