上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nature子刊：施一公团队揭示人源剪接体识别pre-mRNA分支位点的分子机制
该研究为理解剪接体的早期组装过程以及分支位点的识别和选择机制提供了重要的结构信息，同时也为与癌症相关的SF3B1突变的致病机制提供了新的见解。
2024-01-10
Nat Commun：利用胞外囊泡递送mRNA可增强免疫疗法治疗胶质母细胞瘤的疗效
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员开发出一种利用胞外囊泡（extracellular vesicles）增强胶质母细胞瘤对免疫疗法作出反应的新方法，这可能为更广泛地利用
2023-10-26
LNP共递送mRNA和siRNA，构建PD-1被抑制的超级CAR-T细胞
这些“超级”CAR-T细胞在完成其功能后，可以恢复正常患者T细胞的功能，大大限制了由于CAR表达和PD-1抑制而产生的脱靶效应。
2023-09-27
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T，新锐公司再获1.75亿美元融资，推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示，CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的，且安全有效的治疗选择。
2024-03-25
阿斯利康收购核药公司Fusion，加速下一代癌症治疗核药的开发
Fusion公司目前最领先的研发项目是前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向的放射性疗法——FPI-2265，该疗法作为转移性去势抵抗的前列腺癌（mCRPC）的治疗方法，正在进行2期临床试验。
2024-03-23
减肥新选择，何必使用减肥药？这种不含药的减肥胶囊临床试验成功，可实现安全快速减肥
研究团队在猪身上进行了测试，在进食前20分钟服下这种机器胶囊，不仅刺激了饱腹感相关激素的释放，还使它们的食物摄入量减少了约40%。
2024-01-17
Mol Ther：临床前研究表明 新型mRNA疫苗或有望帮助预防并减少莱姆病病例
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种实验性的mRNA疫苗，其在临床前动模型中或能提供抵御伯氏疏螺旋体（Borrelia burgdorferi）引起感染的保护能力。
2023-09-25
STTT | 厦门大学夏宁邵/张天英/袁权通过溶瘤病毒与T细胞或mRNA疫苗联合治疗可增强抗肿瘤效果
溶瘤病毒疗法是另一种很有前途的治疗实体肿瘤的方法，因为它具有选择性，最佳的免疫原性，以及能够以靶向的方式将转基因直接传递到肿瘤部位。
2024-05-05
