Nature子刊：薛璐璐等开发硅氧烷基LNP，实现mRNA的器官特异性高效递送
该研究提供了概念验证，表明在类脂质结构中引入硅氧烷基团，可以在体内实现LNP器官靶向的调节，从而为开发下一代组织特异性mRNA递送的脂质样材料奠定了基础。
2024-10-05
Cell子刊：Fate公司的iPSC-CAR-T细胞疗法，克服实体瘤治疗难题
在这项最新研究中，研究团队开发了一种诱导多能干细胞（iPSC）来源的“现货型”同种异体 CAR-T 细胞，它表达了靶向人表皮生长因子受体-2（HER2）的 CAR，从而能够区分肿瘤细胞与正常细胞。
2025-06-06
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病
该研究证实了 BCMA 靶向的 CAR-T 细胞疗法在治疗难治性慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）中的安全性和潜力，并为患者疾病缓解的分子机制提供了见解。
2025-06-01
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Nature：揭秘雌激素受体开关或有望帮助开发新型乳腺癌疗法
这项研究中，研究人员利用来自阿贡国家实验室的先进光子源和国家同步加速器光源II的小角度X射线散射和核磁共振谱工具来对这种蛋白质开关进行了非常详细的研究。
2025-01-19
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Nature Biotechnology：失败也是财富，TransEuro试验如何为下一代帕金森疗法“趟雷”？
试验结果已然揭晓，它没有带来简单的成功故事，却为我们描绘了一幅复杂而真实的画面，揭示了细胞治疗的艰辛与突破方向，尤其为当下正如火如荼进行的干细胞（stem cell）替代疗法试验提供了至关重要的经验。
2025-05-06
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19