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LNP递送mRNA在体内生成CAR-T,新锐公司再获1.75亿美元融资,推进自身免疫病CAR-T临床研究

一些临床研究显示,CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果,这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的,且安全有效的治疗选择。

2024-03-25

Immunity | 邹强/叶幼琼/赵任/倪志宇发现乳酸调节RNA剪接促进CTLA-4在肿瘤浸润调节性T细胞中的表达

该研究证明了乳酸在肿瘤浸润的Treg细胞中触发RNA剪接介导的CTLA-4表达。

2024-03-04

Science子刊:肺靶向的LNP-mRNA疗法,帮助病毒感染后的肺部修复

这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用,并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA,用于病毒感染后的血管修复。

2024-02-15

江绍毅/Robert Langer团队开发新型病毒样递送系统,可将mRNA递送至大脑神经元

该研究展示了一种内源性病毒样递送系统,能够在体内装载和递送mRNA,特别是通过系统性给药靶向神经元。

2024-02-26

mRNA疗法挽救p53功能,抑制卵巢癌肿瘤生长

研究表明,使用mRNA在体内表达p53蛋白有望成为高级别浆液性卵巢癌(HGSOC)的潜在治疗策略,也为p53功能的分子机制及其在卵巢癌治疗中的相关性提供了有价值的见解。

2024-01-27

Science子刊:mRNA疗法治疗罕见肝脏遗传病

在治疗过程中,小鼠接受了正电子发射断层扫描(PET),以非侵入性的方式追踪mRNA疗法对谷胱甘肽调节的纠正和治疗效果。

2024-01-12

胰腺导管腺癌剪接改变:具有翻译潜力的新分子景观

胰腺导管腺癌(PDAC)是胰腺最常见和最具侵袭性的肿瘤类型(80%)。PDAC死亡率是世界上所有癌症中最高的之一,在欧洲和北美甚至更高。它占所有癌症相关死亡人数的4.7%,几乎与新病例的数量相当。

2023-12-20

Sci Transl Med:mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病

罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的,全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响,然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。

2024-01-23

科学家揭示SAP30BP对CDK11调控剪接功能的关键激活作用

前体mRNA的剪接是重要的转录后调控机制之一。

2024-01-02

PNAS:靶向作用不可药用蛋白质的mRNA或有望帮助抵御人类帕金森疾病

来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法,其能通过靶向作用形成α-突触核蛋白的mRNA来对抗α-突触核蛋白,这一策略或为解决多种人类神经变性疾病的治疗方法打开研究大门。

2024-01-17