Cell Stem Cell：开发出一种能阐明异常RNA剪接导致人类疾病发生的新技术
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新技术，其或能揭示异常RNA剪接诱发人类疾病的分子机制，该技术能帮助科学家们记录单一细胞中的基因突变和基因活性模式。
2023-08-28
许晓阳/章雪晴团队开发mRNA-LNP介导的细胞焦亡疗法，增强肿瘤免疫治疗效果
在多个免疫冷肿瘤小鼠模型中，研究结果表明，mRNA-LNP触发的细胞焦亡可以抑制肿瘤生长和延长小鼠模型总生存期，并伴有促炎细胞因子的刺激和促进肿瘤微环境中免疫细胞的募集。
2023-09-05
Science子刊：肝脏移植期间HIF-1α对CEACAM1的选择性剪接让肝脏损伤最小化
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员描述了一种名为CEACAM1的蛋白在肝脏移植过程中保护肝脏免受损伤的作用，从而有可能改善移植结果。但是调节这种保护特性的特征仍不为人知。他们确定了
2023-08-07
NSR：李亚平团队发现理性化设计的mRNA纳米疫苗可增强肿瘤免疫治疗效果
该研究建立了基于纳米载体数据库（2010-2021，web of science）的机器学习模型，确定了高效递送mRNA和cGAMP的纳米疫苗的关键参数
2023-08-15
中国药科大学杨勇/林昂团队发布首个带状疱疹mRNA疫苗与上市疫苗Shingrix的系统免疫学比对研究
这项研究显示，在成年小鼠和老龄小鼠中，低、中剂量的VZV mRNA疫苗既能够明显激活病毒特异性T细胞应答，且显著优于Shingrix。此外，IL-21分泌型滤泡辅助T细胞应答也得到明显活化 （图1和2
2023-08-21
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
2023-08-08
新型梳齿状结构mRNA，自带佐剂功能，提高癌症疫苗效果
该研究构建了一种全新的mRNA结构形式，将编码抗原的单链mRNA序列与双链RNA（dsRNA）结合，形成一种类似梳齿状结构，其中单链mRNA负责产生抗原，而dsRNA充当佐剂
2023-07-17
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
2023-08-02