B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到
失眠创新药seltorexant达到2b期临床终点
今日，Minerva Neurosciences公司宣布，该公司与杨森（Janssen）公司联合开发的seltorexant（MIN-202）在治疗失眠患者的2b期临床试验中，达到试验的主要和关键性次要终点，显着加快失眠患者入睡时间，并且减少患者入睡后醒来的时间。根据美国睡眠医学会（American Academy of Sleep Medicine）的估计，30-35%的成人会出现短
研究通过人工合成gRNA骨架进一步拓展Cas12b/C2c1基因编辑工具盒
近年，CRISPR基因编辑技术及其相关应用成为生命科学领域备受关注的热点研究方向。基于这种技术，科学家们可高效、快速、便捷地对感兴趣的基因进行编辑，在基础科研、农业和医学的发展中具有重要应用。中国科学院动物研究所研究团队此前报道开发出基于CRISPR-Cas12b/C2c1的第三种CRISPR基因组编辑工具。相比CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a/Cpf1系统，Cas12b/C2c
Cirius公司NASH创新疗法2b期临床积极
日前，在奥地利维也纳举办的国际肝脏大会上，Cirius Therapeutics公布，其用于治疗伴有纤维化症状的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主要候选药物MSDC-0602K，在2b期EMMINENCE试验的中期分析中，取得了对探索性终点分析的积极结果。Cirius是一家临床阶段的生物医药公司，专注于治疗肝脏和代谢疾病的创新疗法的开发和推广。作为一种与酒精无关的常见肝病，NASH的特
诺华Kymriah获日本批准，治疗2种B细胞恶性肿瘤
2019年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Kymriah（tisagenlecleucel）治疗2种不同的适应症：CD19阳性复发性或难治性（R/R）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），CD19阳性R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。值得一提的是，Kymriah是目前首个也是唯一一个获得亚洲市场批准的C
鉴定出人B细胞限制受体P2RY8的配体
2019年3月13日讯/生物谷BIOON/---生发中心（germinal center）是抗体多样化和亲和力成熟的重要位点，也是B细胞恶性肿瘤的常见起源。尽管生发中心由迁移性的细胞组成，但是它被严格限制在B细胞滤泡内。迄今为止，人们尚未完全理解促进这种限制的线索。P2RY8是一种Gα13偶联受体，它介导迁移性细胞抑制和调节淋巴组织中的B细胞生长。P2RY8在生发中心B细胞样弥漫性大B细胞淋巴瘤（
降糖+降体重 索马鲁肽联合SGLT-2抑制剂临床3b期研究结果积极
3月4日，丹麦制药企业诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，临床3b期研究SUSTAIN 9的安全有效性数据已经刊登在《柳叶刀糖尿病&内分泌（The Lancet Diabetes & Endocrinology）》。这项为期30周的试验的目的是评估1.0mgOzempic（索马鲁肽）联用SGLT-2抑制剂的疗效和安全性。SUSTAIN 9研究是一项随机
天境生物宣布完成TJ107中国区1b/2a临床首例肿瘤患者给药
聚焦于肿瘤免疫和自身免疫疾病治疗领域的生物创新药研发公司天境生物科技（上海）有限公司（以下称“天境生物”）宣布针对晚期实体瘤患者的长效白介素-7（IL-7）融合蛋白TJ107（HyLeukin）完成中国地区1b/2a期临床试验首例患者给药。TJ107是由韩国上市公司Genexine开发全球首个长效IL-7，天境生物拥有其中国大陆、香港、澳门及台湾地区的开发和商业化独家权益。TJ107的1b期试验是
诺华Kymriah获加拿大卫生部批准，治疗2种B细胞恶性肿瘤
2019年01月20日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）开发的CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）近日获得加拿大卫生部批准，用于2种B细胞恶性肿瘤：（1）年龄在3-25岁的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童和年轻成人患者；（2）复发性或难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。此次批准，使Kymriah成为加
NEJM：针对CAR-T细胞疗法KYMRIAH的2期临床试验表明52%的弥漫大B细胞淋巴瘤患者反应良好
2018年12月4日/生物谷BIOON/---利用CAR-T细胞疗法治疗弥漫大B细胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL）的治疗过程是比较复杂的。科学家们从患者身上采集血液，提取T细胞，随后对提取出的T细胞进行基因修饰，使得它们能够找出表面上展示着蛋白CD19的致病性B细胞，并摧毁它们。一旦将经过基因修饰的T细胞重新灌注到患者体内后，它们快速地增殖，产生