美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
2022-09-29
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%，并且得到维持。
2022-09-28
Cell Stem Cel: 伤口愈合、成纤维细胞异质性与纤维化
广义地说，成纤维细胞是身体结缔组织的细胞，负责产生和重塑细胞外基质(ECM)。成纤维细胞不仅是被动的旁观者细胞，而且是一种高度活跃的细胞类型，在整个身体及其发育过程中具有多样化和动态的功能。
2022-08-24
Nat Med：2期临床试验表明CAR-T细胞疗法axi-cel有效治疗高危大B细胞淋巴瘤
2022年4月5日讯/生物谷BIOON/---在一项名为ZUMA-12的2期、多中心、单臂临床试验中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心等研究机构的研究人员发现基于嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法
2022-04-05
