首个红细胞生成性原卟啉症(EPP)治疗药物！抗氧化和黑色素生成药Scenesse获美国FDA批准！
2019年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚制药公司Clinuvel Pharmaceuticals LTD近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Scenesse（afamelanotide，16mg），用于一线治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者。值得一提的是，Scenesse是全球首个获得监管批准用于治疗EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。Sceness
Nat Biotechnol：利用I型CRISPR/Cas系统对人细胞进行靶向转录调节
2019年10月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国杜克大学生物医学工程副教授Charles Gersbach、Gersbach实验室博士后研究员Adrian Oliver及其团队首次描述了他们如何成功地利用I型CRISPR系统开启和关闭基因，并对人细胞中的表观基因组进行编辑。他们希望这能够极大地扩展生物医学工程师可用的基于CRISPR的工具，从而开启一个多样化的基因组工程技术新
Nat Commun：B细胞与黑色素瘤的免疫治疗有关
2019年9月25日讯 /生物谷BIOON /--欧洲分子生物学实验室（EMBL）欧洲生物信息学研究所和维也纳医科大学的研究人员发现，B细胞可能在黑色素瘤的免疫治疗中发挥重要作用。目前，免疫治疗主要集中在T细胞，但结果表明，B细胞也可以提供一个有趣的研究途径。免疫疗法是利用人体自身的免疫系统来识别和对抗疾病的一种癌症治疗形式。它有多种形式，包括癌症疫苗、靶向抗体或肿瘤感染病毒。目前只有一些癌症患者
Nature：母体维生素C调节DNA甲基化重编程和生殖细胞产生
2019年9月19日讯/生物谷BIOON/---发育通常被认为是在基因组中固定下来的，不过有几项证据表明它易受环境调节的影响，可能产生长期后果。胚胎生殖系由于具有代际表观遗传效应的潜力而受到特别关注。哺乳动物生殖系经历广泛的DNA去甲基化，这在很大程度上通过连续细胞分裂对甲基化进行被动稀释而发生，并且伴随着TET酶对活性DNA的去甲基化。人们已发现TET酶活性受到诸如维生素C之类的营养物和代谢物的
便秘型肠易激综合征(IBS-C)创新药！阿斯利康获令泽舒®(Linzess)中国独家权利，即将上市！
2019年09月19日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康近日宣布已与合作伙伴Ironwood制药公司就双方关于便秘新药Linzess（中文商品名：令泽舒®，通用名：linaclotide，利那洛肽）的合作协议做出修订并达成共识。根据最新协议约定：阿斯利康获得令泽舒®在中国内地、中国香港和中国澳门的独家开发、生产和商业化权利。根据修订后的合作协议，阿斯利康将在上述地区全权负责
向攻克1型糖尿病迈进！福泰制药$9.5亿收购Semma，开发干细胞衍生胰岛β细胞移植疗法
2019年09月04日讯 /生物谷BIOON/ --福泰制药（Vertex）是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布已签订一项最终协议，将以9.5亿美元收购Semma Therapeutics，这是一家私营生物技术公司，开创性地使用干细胞衍生的人类胰岛作为治疗1型糖尿病（T1D）的潜在治愈性疗法。根据收购条款，Vertex将以9.5亿美元现金收购Semma公司所有已发行股本，Se
TEM：靶向作用细胞“自噬”有望抑制肥胖和2型糖尿病等多种代谢性疾病的发生
2019年9月7日 讯 /生物谷BIOON/ --我们是否能通过改变细胞清理垃圾的方式来治疗肥胖或2型糖尿病呢？这就好比一个家庭如果被垃圾填满就无法运转一样，一个细胞如果不丢弃所产生的垃圾就会变得不再健康，然而细胞可以讲这些垃圾进行分解来制造能量，这一过程就称之为自噬过程。图片来源：CC0 Public Domain近日，一项刊登在国际杂志Trends in Endocrinology and M
新型活细胞治疗产品！Sigilon公司SIG-001获美国FDA授予孤儿药资格，治疗A型血友病！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司，致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SIG-001孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），这是一种开发用
Diabetologia：研究发现一群叛变的T细胞亚群，竟然与1型糖尿病有关
2019年8月23日讯 /生物谷BIOON /——东芬兰大学(University of Eastern Finland)的一项研究表明，最近发现的一种T细胞亚群，即所谓的外围辅助性T细胞，可能在1型糖尿病的发展中发挥了作用。最近诊断为1型糖尿病的儿童和后来发展为1型糖尿病的健康儿童的外周血T辅助细胞循环频率均有所增加。这项研究发表在《Diabetologia》杂志上。1型糖尿病是一种典型的儿童自
开发“通用型”细胞疗法 拜耳收购干细胞疗法新贵
今日，拜耳（Bayer）公司和BlueRock Therapeutics联合宣布，拜耳将收购专注利用诱导性多能干细胞（iPSC）平台，研发神经病学、心脏病学和免疫学领域干细胞疗法的BlueRock，进一步研发基因工程化细胞疗法。BlueRock的iPSC技术平台是基于日本诺贝尔奖得主，京都大学山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授的发明。这种技术使得研究人员可以用一个人健康的皮肤细胞、血细