15+教授/PI/创始人已确认加盟 | 2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会9月上海开幕，再续CGT时代华章！
会议名称：2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛 主办单位：生物谷、梅斯医学、同济大学附属同济医院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心 大会时间：9月22-23
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
Advanced Science：王宇团队等构建基于CRISPR-Cas的RNA适配体筛选系统
鉴于该论文的工作仅仅是CRISmers的第一个靶点，且位于病毒表面，该筛选系统尚待更多靶标和更长时间的检验。当下，基于上述成果，团队正在推进抗新冠病毒的候选鼻喷药物面向临床应用的开发工作。
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
西湖大学马丽佳团队开发全新深度学习模型，精准预测SpCas9/gRNA活性及特异性
在多个GUIDE-seq测试数据集上相对于应用较广的CFD模型，AIdit_OFF无论特异性还是召回率表现的都更好，且将预测gRNA脱靶位点的精准率平均提高了2.6倍。
Science：揭示Csx28形成膜孔，增强细菌依赖于CRISPR-Cas13b的病毒抵御能力
在一项新的研究中，来自美国罗切斯特大学和康奈尔大学的研究人员揭示了这样的一种系统中一种以前未被认识到的参与者---一种增强抗病毒防御能力的膜蛋白，同时扩大了我们对CRISPR复杂性的理解
科研人员鉴定和克隆番茄热稳定抗根结线虫基因Mi-9
根结线虫病是番茄生产上一种毁灭性病害，每年造成巨大的经济损失。尽管杀线虫剂在农业生产中被广泛应用，但基于成本和环保的角度考虑，利用寄主的抗性是最有效和可持续性的防控措施。
Nat Immunol：辅助T细胞的“害群之马”—Th9细胞或有望帮助开发人类精准化过敏症疗法
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了Th9细胞驱动机体过敏性疾病的分子机制，相关研究结果或有望帮助开发出治疗携带高水平Th9细胞的过敏性疾病患者的新型精准化疗法。
杨辉团队开发出高活性、靶向范围广且高保真的CRISPR-Cas12f系统
该研究综合利用生信大数据挖掘、高通量筛选、蛋白质和sgRNA定向改造、PEM-seq脱靶分析技术及体内外基因治疗有效性分析等技术手段，开发了两种在哺乳动物细胞中具有高活性、靶向范围广且高保真的新型CR