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Commun Biol:基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色

2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症(ALS,amyotrophic lateral sclerosis)和额颞叶痴呆(FTD,fronto-temporal dementia)最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张,C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中,但C9

2021-07-04

C型利钠肽类似物vosoritide即将获批上市:可解决疾病根本病因!

vosoritide可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。

2021-06-29

英矽智能完成由华平投资领投的2.55亿美元C轮融资  

 2021年6月22日,美国纽约/中国香港- 英矽智能是一家全球领先的、利用端到端人工智能进行靶点发现,小分子化学和临床研发的公司。英矽智能今日宣布完成2.55亿美元C轮融资,领投方为华平投资,跟投方包括现有投资方启明创投、蘭亭投资、斯道资本、礼来亚洲基金、创新工场、BOLD Capital Partners、Formic Venture

2021-06-23

C型尼曼-匹克病(NPC)新药:首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2021-06-20

Nat Commun:有益菌群GUT-108或有望帮助治疗多种人类炎性肠病

2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --环境因素、粘膜通透性和免疫调节缺陷能促进机体对一类介导多种炎性疾病的常驻肠道菌群产生过度活性的免疫反应;GUT-103和GUT-108是两种活体生物治疗性产品,其主要用于补充炎性肠病患者机体失调的微生物组中缺失或代表性不足的功能,并能帮助解决上游靶点,而并非靶向作用单一细胞因子来阻断下游炎性反应。近日,一篇

2021-05-31

美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!

Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。

2021-06-10

安进Lumakras治疗KRAS G12C突变肺癌疗效强劲:总生存期中位数达12.5个月!

Lumakras是经过近40年研究后批准的第一个KRAS靶向疗法。

2021-06-06

美国FDA批准安进Lumakras:全球首个KRAS靶向疗法,治疗KRAS G12C突变肺癌!

Lumakras是经过近40年研究后批准的第一个KRAS靶向疗法。

2021-05-30

首个C3抑制剂!Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲:将成PNH新护理标准!

Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris,将成为PNH新的护理标准!

2021-05-27

美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)!

Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris,将成为PNH新的护理标准!

2021-05-15